2026年7月7日，Vera Therapeutics, Inc宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准TRUTAKNA（atacicept-vymj）加速上市，用于减少原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）成人患者蛋白尿，该患者群体存在疾病进展风险。在正在进行的ORIGIN 3临床试验的预先设定中期分析中，接受TRUTAKNA治疗的患者较基线水平实现46%的蛋白尿减少，与安慰剂组相比，第36周时达到统计学显著且具有临床意义的42%降幅（p<0.0001）。在该注册项目中，TRUTAKNA总体耐受性良好。最常见不良反应为感染和局部给药反应。

  IgAN是一种严重的、进行性的免疫介导性肾脏疾病，也是全球慢性肾脏病和肾衰竭的主要病因。据估计，美国约有16万名患者受IgAN影响。全球范围内，每10万成年人中约有2.5人每年被诊断为IgAN，发病年龄多集中在30至40岁之间。

  ORIGIN 3（NCT04716231）是一项正在进行的全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照的IgA肾病成人3期试验。参与者被1:1随机分配到TRUTAKNA 150 mg组，通过每周一次皮下注射在家自行给药，或服用安慰剂。预先指定的36周中期分析的主要疗效终点是，与安慰剂相比，前203名接受至少1剂TRUTAKNA或安慰剂的参与者的24小时尿蛋白与肌酐比值（UPCR）的变化。在36周时，接受TRUTAKNA治疗的参与者UPCR比基线降低了46%，与安慰剂相比，降低了42%，具有统计学意义和临床意义（p<0.0001）。在预先指定的年龄、性别、种族、地区、基线蛋白尿、基线eGFR和基线SGLT2i使用亚组中，蛋白尿疗效是一致的。接受TRUTAKNA治疗的参与者半乳糖缺乏型IgA1（Gd-IgA1）也减少了68%，这是由于缺乏多样性调整而具有观察结果的次要终点。

  在ORIGIN 3中，对428名接受过至少1剂TRUTAKNA或安慰剂的患者进行了TRUTAKNA安全性评估。TRUTAKNA的耐受性普遍良好。在接受TRUTAKNA和安慰剂治疗的患者中，最常见的不良反应（≥5%）分别是感染（32%对28%）和局部给药反应（30%对5%）。

  最常见的感染是上呼吸道感染（12%对9%），最常见的局部给药反应是注射部位反应（19%对2%）和注射部位红斑（6%对1%）。

  在TRUTAKNA治疗的患者中没有观察到严重、严重或机会性感染或低丙种球蛋白血症。TRUTAKNA组观察到的大多数不良反应严重程度为轻度或中度，在不中断或停止治疗的情况下得到解决。在36周的治疗期内，抗药物抗体对TRUTAKNA的药代动力学、药效学、安全性或有效性没有临床显著影响。

  IgAN是一种严重的、进行性的、免疫介导的肾脏疾病，是全球慢性肾脏疾病和肾功能衰竭的主要原因。全球每年每10万人中约有2.5名成年人被诊断为IgAN，最常见的年龄在30至40岁之间。随着时间的推移，IgAN可能导致不可逆的肾损伤，最终可能需要透析或肾移植。至少50%的患者可能在诊断后10至20年内进展为肾功能衰竭或死亡。3目前的临床指南建议将肾功能下降至生理状态的速度（大多数成年人<1mL/min/年）作为IgAN的核心治疗目标，蛋白尿减少被认为是肾功能下降风险降低的替代标志。

  TRUTAKNA是一种BAFF和APRIL抑制剂，是一种可溶性重组融合蛋白，含有人跨膜激活剂和钙调节亲环素配体相互作用物（TACI）受体，与细胞因子BAFF和APAIL结合。这些细胞因子激活B细胞产生自身抗原Gd-IgA1及其自身抗体，形成免疫复合物，沉积在肾脏中，引起炎症和进行性损伤。TRUTAKNA是一种自行给药的自动注射器，每周给药150毫克。

  信息来源：https://ir.veratx.com/news-releases/news-release-details/vera-therapeutics-receives-fda-accelerated-approval-trutaknatm