2026年07月02日,诺华宣布,欧盟委员会已批准Itvisma（onasemnogene abeparvovec）用于治疗携带SMN1基因双等位突变的2岁及以上儿童、青少年和成人5q脊髓性肌萎缩症（SMA)患者。

  •Itvisma是欧盟目前唯一获批用于治疗此类SMA患者的基因替代疗法。

  此次获批基于注册性STEER研究的数据，以及支持性的IIIb期STRENGTH研究和I/II期 STRONG研究的数据。在STEER研究中，Itvisma在Hammersmith功能运动量表(HFMSE)评分方面显示出具有统计学意义的2.39分改善，且疗效持续了52周的随访STEER和STRENGTH研究也显示，Itvisma对初治患者和既往接受过治疗的患者均具有临床意义的获益。

  Itvisma（Onasemnogene abeparvovec）【OAV101 注射液，Zolgensma，索伐瑞韦 】是一种基于腺相关病毒9(AAV9) 的基因疗法，的独特设计旨在通过一次性固定剂量治疗 SMA 的遗传根源，无需根据年龄或体重调整剂量。Itvisma通过替换SMN1基因，可以改善运动功能，为该人群提供了一种不同于其他现有疗法持续给药方案的一次性治疗选择。

  Itvisma（onasemnogene abeparvovec）已在欧盟、美国、日本等国家和地区获批上市。

  脊髓性肌萎缩症（Spinal Muscular Atrophy，SMA)是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，由 SMN1 基因突变或缺失引起。SMN1基因负责产生人体肌肉功能（包括呼吸、吞咽和基本运动）所需的大部分SMN蛋白。SMN1基因缺失会导致运动神经元不可逆地丧失，进而导致进行性、致残性肌无力。另一个基因SMN2产生的SMN蛋白仅占SMN1基因的一小部分。通常情况下，SMN2基因拷贝数较多的个体，其SMA病情较轻。

  信息来源：https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-receives-european-commission-approval-itvisma-spinal-muscular-atrophy-sma

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