2025年12月15日，Alphaix Japan宣布，其创新药物VYVDURA®（Efgartigimod Alf[Genetical Recombination]）皮下注射制剂在日本厚生劳动省（MHLW）的批准，用于治疗全身性重症肌无力（gMG）成年患者。

  此次，抗FcRn抗体艾加莫德α和透明质酸酶分解酶配合制剂®配合皮下注射注射器VYVDURA®（Efgartigimod Alf[Genetical Recombination]））皮下注射制剂]的制造获批准上市.

  ADAPT-SC研究：VYVDURA的药效学证据

  VYVDURA的批准基于3期ADAPT-SC研究的积极结果，该研究证明了其在对类固醇或非类固醇免疫抑制疗法（IST）反应不足的成年gMG患者中的有效性。ADAPT-SC是一项多中心、随机、开放标签、平行组研究，旨在评估VYVDURA相对于VYVGART的药效学效果的非劣效性。

  通过对110名成年gMG患者进行的ADAPT-SC试验，了解到VYVDURA与VYVGART相比，对总免疫球蛋白G（IgG）水平和AChR自身抗体水平的百分比变化表现出相当的效果。治疗周期为12周，包括7周的随访期，为研究提供了充分的时间来评估药物的安全性、临床疗效、免疫原性和药代动力学。

  VYVDURA的独特配方与机制

  VYVDURA®是艾加莫德α）和重组人透明质酸酶PH20（rHuPH20）的皮下注射制剂。艾加莫德α（efgartigimod alfa）是一种人IgG1抗体片段，通过VYVGART®的形式销售，主要用于静脉注射和注射器。而重组人透明质酸酶PH20（rHuPH20）是Halozyme的ENHANZE®药物递送技术的一部分，可以促进生物制剂的皮下注射递送。

  VYVDURA通过与新生儿Fc受体（FcRn）的结合，引发循环IgG的减少，从而在治疗gMG的过程中发挥其独特的作用。这种创新的配方和机制为患者提供了一种更便捷、有效的治疗选择。

  VYVDURA在全球范围的意义

  全身性重症肌无力（gMG）是一种罕见的慢性自身免疫性疾病，其病理特点是IgG自身抗体破坏神经和肌肉之间的通讯，导致肌肉无力，甚至可能危及生命。据统计，大约85%的MG患者在24个月内会发展为gMG，进而影响全身肌肉。

  VYVDURA的在全球范围的批准，特别是在日本市场的认可，为这一患者群体带来了新的曙光。其独特的治疗机制和配方使其成为全球范围内关注的焦点，为世界各地的gMG患者提供了更为广泛的治疗选择。

  ヒフデュラ配合皮下注シリンジ

  艾加莫德α（基因重组）

  一般的名称：

  エフガルチギモド　アルファ（遺伝子組換え）

  Efgartigimod Alfa（Genetical Recombination）（JAN）

  本 質：

  Efgartigimod Alfa是转基因人IgG1Fc结构域的类似物，对应于人IgG1的第221～447个（Eu号）氨基酸残基。Efgartigimod Alfa的第32、34、36、213和214个氨基酸残基  分别被Tyr、Thr、Glu、Lys和Phe取代。Efgartigimod Alfa由中国仓鼠卵巢细胞产生。Efgartigimod Alfa是由两个由227个氨基酸残基组成的亚单元构成的糖蛋白（分子量：约54000）。

  透明质酸酶α（基因重组）

  一般的名称：

  ボルヒアルロニダーゼ　アルファ（遺伝子組換え）

  Vorhyaluronidase Alfa（Genetical Recombination）（JAN）

  本 質：

  Vorhyaluronidase Alfa是基因重组人玻尿酸酶PH-20的类似物，相当于人玻尿酸酶PH-20的氨基酸序列的第36～482号。Vorhyaluronidase Alfa由中国仓鼠卵巢细胞产生。Vorhyaluronidase Alfa是由447个氨基酸残基构成的糖蛋白（分子量：60000～65000）。

  使用上的注意事项

  避免冻结，外箱开封后应遮光保存在2～8℃。不得已，2～8℃不能保存的情况下，放入外箱，在8℃以上30℃以下14天以内使用。在冰箱外保存时，不要再放回冰箱。

  批准条件

  制定医药品风险管理计划并妥善实施。

  〈全身型重症筋無力症〉

  由于在国内的给药经验极为有限，因此在制造销售后，在收集到一定数量的病例相关数据之前，通过对所有病例实施使用成绩调查，在掌握本制剂使用患者的背景信息的同时，尽早收集本制剂的安全性及有效性相关数据，采取适当使用本制剂所需的措施。

  药效药理

  作用机制

  Efgartigimod Alfa是靶向胎儿Fc受体（FcRn）的氨基酸残基修饰的人IgG1抗体的Fc片段，通过竞争性抑制内源性IgG与FcRn的结合，抑制内源性IgG的再循环，促进IgG分解，减少含有IgG自身抗体的血中IgG浓度。Vorhyaluronidase Alfa通过水解分解玻尿酸。Vorhyaluronidase Alfa分解透明质酸增加皮下组织的渗透性，吸收并扩散Efgartigimod Alfa。

  对FcRn的结合作用（in vitro）

  在pH6.0和pH7.4的条件下，Efgartigimod Alfa对人FcRn的平衡解离常数（Kd）（平均值±标准偏差）分别为0.35±0.06nmol/L和8.59±1.35nmol/L。

  对内源性IgG的作用（in vivo）

  当向猴子单次皮下注射了20 mg/kg的Efgartigimod Alfa时，发现血清中IgG浓度减少。

  适应症

  ○全身型重症肌无力症

  （仅限于类固醇剂或类固醇剂以外的免疫抑制剂没有充分奏效的情况）

  ○慢性炎症性脱髓性多发根神经炎

  用法与用量

  〈全身型重症肌无力症〉

  通常，成人以1周间隔皮下给药本制剂1次5.0mL（以1万mg作为转基因）及10000单位  作为艾加莫德α和透明质酸酶（基因重组），皮下给药4次。将其作为一个周期，反复给药。

  〈慢性炎症性脱髓性多发根神经炎〉

  通常，成人每周皮下给药本制剂1次5.0mL（1000毫克作为艾加莫德α（基因重组）及10000单位作为透明质酸酶（基因重组）。

  *仅限于类固醇剂或类固醇剂以外免疫抑制剂未充分奏效的情况

  包装

  本制剂1注射器（5.0mL）中含有以下成分。

  1000mg/10000単位

  贮存方法：2～8℃保存

  有效期：24个月

  制造销售商

  Alphaix Japan

 注：以上中文处方资料不够完整。使用者以原处方资料为准。

  完整说明资料附件：

  https://vyvgart.jp/content/dam/vyvgarthcp-jp/pdf/sc-package-insert-syringe.pdf