Decnupaz(pivekimab sunirine-pvzy)静脉注射是第一个也是唯一一个获批用于门诊启动的母细胞浆细胞样树突状细胞肿瘤（BPDCN）的抗体药物偶联物（ADC）！

2026年5月27日，AbbVie宣布，美国食品药品监督管理局批准Decnupaz(pivekimab sunirine-pvzy)，一种CD123定向抗体和烷化剂缀合物，用于患有母细胞浆细胞样树突状细胞肿瘤（BPDCN）的成人。

  在CADENZA（NCT03386513）中评估了疗效，这是一项多中心、开放标签、单臂临床试验，包括未经治疗的BPDCN（N=33）或复发或难治性BPDCN的成年患者（N=51），没有活动性中枢神经系统疾病的证据。疗效基于完全缓解率或临床完全缓解率（CR/CRc）。

  在初次接受治疗的BPDCN患者中（N=33），23名患者（69.7%；95%CI:51.3,84.4）达到CR/CRc，中位随访时间为21.5个月。CR/CRc的中位持续时间为9.7个月（95%CI:2.9，无法估计）。在复发或难治性BPDCN患者中（N=51），8名患者（15.7%；95%CI:7.0，28.6）达到CR/CRc，中位随访时间为24.1个月。CR/CRc的中位持续时间为9.2个月（范围：2.7，27.6+）。

  处方信息包括肝毒性的黑框警告，包括肝静脉闭塞性疾病，以及输液相关反应、水肿、亚硫酸盐过敏反应和胚胎-胎儿毒性的警告和注意事项。

  母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤（Blastic Plasmacytoid Dendritic Cell Neoplasm，BPDCN）是一种极为罕见且具有侵袭性的血液恶性肿瘤，治疗选择有限。BPDCN患者常出现皮肤病变，且疾病可能迅速扩散至骨髓、淋巴结和中枢神经系统。该病通常影响60-70岁的成年男性。尽管初期接受强化化疗，可能包括干细胞移植，许多患者仍经历复发，需要新的治疗方案。

  Decnupaz（Pivekimab sunirine-pvzy）是一种靶向CD123的抗体偶联药物（ADC），用于治疗确诊为血液系统恶性肿瘤BPDCN的成人患者。ADC旨在将强效的细胞死亡诱导剂（称为“有效载荷”）直接递送至表达特定蛋白的细胞。CD123（IL-3Rα）是BPDCN中过度表达的蛋白，因此是理想的治疗靶点。该有效载荷属于吲哚并苯二氮卓类假二聚体，可烷基化DNA并导致单链DNA断裂而不发生交联，从而诱导细胞凋亡和死亡。

  Decnupaz推荐的剂量为0.045mg/kg，每三周（21天周期）静脉注射一次，约15-30分钟，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。剂量应根据患者的实际体重计算。

  信息来源：https://www.prnewswire.com/news-releases/us-fda-approves-decnupaztm-pivekimab-sunirine-pvzy-for-treatment-of-adult-patients-with-blastic-plasmacytoid-dendritic-cell-neoplasm-an-ultra-rare-and-aggressive-blood-cancer-with-limited-treatment-options-302783714.html