2026年5月22日，Pharming宣布，欧盟委员会已批准Joenja®（leniolisib）上市，用于治疗成人及12岁及以上儿童患者的活化PI3Kδ综合征（APDS）。

  Joenja（leniolisib）是欧盟首个也是目前唯一获批用于治疗APDS的药物。

  欧盟委员会的批准基于一项多中心、三盲、安慰剂对照、随机II/III期临床试验的结果，该试验评估了leniolisib对31名12岁及以上APDS患者的疗效。

  研究显示，免疫失调和免疫缺陷的指标均有统计学意义上的显著改善。该申请还包括37名接受leniolisib治疗（中位数为三年）的患者的长期开放标签扩展数据。

  Joenja®（leniolisib）是一种口服小分子磷脂酰肌醇3-激酶δ (PI3Kδ) 抑制剂，Joenja® 可抑制磷脂酰肌醇-3,4,5-三磷酸的生成，而磷脂酰肌醇-3,4,5-三磷酸是一种重要的细胞信使，可调节多种细胞功能，例如增殖、分化、细胞因子生成、细胞存活、血管生成和代谢。一项随机、安慰剂对照的III期临床试验结果显示，主要终点指标均有统计学意义上的显著改善，表明该药物对这些患者的免疫失调和免疫缺陷具有积极作用；开放标签扩展研究数据也支持长期服用leniolisib的安全性和耐受性。 

  该批准适用于欧盟全部27个成员国以及挪威、冰岛和列支敦士登。Joenja目前在美国和英国上市，用于治疗12岁及以上患有APDS的患者。目前，Leniolisib正在加拿大和其他几个国家接受监管部门的审查，用于治疗APDS。Leniolisib还在两项针对伴有免疫失调的原发性免疫缺陷病（PID）的II期临床试验中进行评估。Leniolisib对除APDS以外的其他伴有免疫失调的PID的安全性和有效性尚未确定。

  活化磷脂酰肌醇3-激酶δ综合征（APDS） 是一种罕见的原发性免疫缺陷病，于2013年首次被发现。APDS是由PIK3CD或PIK3R1这两个已知基因之一的变异引起的，这两个基因对体内免疫细胞的发育和功能至关重要。这些基因的变异会导致PI3Kδ（磷脂酰肌醇3-激酶δ）通路过度活跃，从而导致免疫细胞无法正常成熟和发挥功能，最终导致免疫缺陷和免疫功能紊乱。APDS的特征是多种症状，包括严重的复发性鼻窦肺部感染、淋巴增生、自身免疫性疾病和肠病。由于这些症状可能与其他多种疾病（包括其他原发性免疫缺陷病）的症状相似，因此据报道，APDS患者经常被误诊，平均诊断延迟时间为7年。由于APDS是一种进行性疾病，这种延误可能导致随着时间的推移损害不断累积，包括永久性肺损伤和淋巴瘤。可通过基因检测做出明确诊断。APDS在全球每百万人中约有1至2人患病。

  信息来源：https://www.globenewswire.com/news-release/2026/05/22/3300332/0/en/european-commission-grants-marketing-authorization-to-pharming-s-joenja-leniolisib-the-first-approved-treatment-for-apds-in-the-european-union.html?_gl=11holv9i_upMQ.._gaMTE3NDI1OTgzMS4xNzc5NTEyNDE3_ga_B6167QB2TFczE3Nzk1MTI0MTYkbzEkZzAkdDE3Nzk1MTI0MjgkajQ4JGwwJGg2NDY5MTA1MDE._ga_ERWPGTJ5X8*czE3Nzk1MTI0MTYkbzEkZzAkdDE3Nzk1MTI0MjgkajQ4JGwwJGgw