2026年05月18日,Krystal Biotech, Inc.宣布，英国药品和保健产品监管局(MHRA)授予 VYJUVEK（beremagene geperpavec）上市，用于治疗患有营养不良性大疱性表皮松解症(DEB)且携带VII型胶原蛋白α1链(COL7A1)基因突变的患者（从出生起）的伤口。

  MHRA对VYJUVEK的批准基于全面的临床数据集，包括公司1/2期GEM-1和3期GEM-3研究的结果，这些研究共同提供了明确的临床证据，证明局部给药后COL7A1基因递送成功且伤口持久闭合，此外，公司开放标签扩展研究的结果和VYJUVEK的真实世界经验也进一步支持了这一批准。

  Vyjuvek（beremagene geperpavec-svdt，B-VEC)是英国首个获批用于治疗DEB的基因药物，旨在通过递送功能性人COL7A1基因拷贝来解决疾病的根本原因，从而促进伤口愈合，并可通过重复给药维持功能性VII型胶原蛋白的表达。此次在英国获批的VYJUVEK还具有与美国、欧盟和日本类似的灵活给药方案，允许患者在家中或医疗机构给药，并可选择由患者本人或其照护者进行给药。

  VYJUVEK也符合英国孤儿药认定标准，将被添加到英国药品和保健产品监管署(MHRA)持有的孤儿药登记册中，从而享有长达12年的市场独占权。

  VYJUVEK此前已分别于2023年5月获得美国食品药品监督管理局的批准，于2025年4月获得欧盟委员会的批准，并于2025年7月获得日本厚生劳动省的批准。

  信息来源：https://www.biospace.com/press-releases/krystal-biotech-announces-united-kingdom-mhra-approval-of-vyjuvek-for-the-treatment-of-dystrophic-epidermolysis-bullosa