2024年1月23日，Medunik USA, Inc宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Pheburane(sodium phenylbutyrate)口服颗粒，用于长期治疗患有尿素循环障碍（UCD）的成人和儿童，包括氨基甲酰磷酸合成酶（CPS）、鸟氨酸转氨酶（OTC）或精氨酸琥珀酸合成酶（AS）的缺陷。
Pheburane®是一种安全、有效且美味的辅助疗法，符合治疗标准，包括饮食管理，用于治疗某些UCD。Pheburane®是一种创新的苯丁酸钠配方，由非常小的包衣口服颗粒（约糖晶体大小）组成，适用于成人和儿童患者。Pheburane®不适用于治疗急性高氨血症。苯丁酸钠最常见的副作用是月经功能障碍、食欲下降、体味和味觉不良或味觉厌恶。
UCD是一种罕见的慢性遗传性疾病，如果不及时治疗，可能会致命，并可能从出生时就对儿童产生影响。UCD破坏了身体的尿素循环，因此，身体无法清除蛋白质消化过程中产生的有毒化学物质的危险积聚，尤其是氨。在美国，每35000人中就有一人，即每百万居民中约有28人患有不同严重程度的UCD。
Pheburane®自2013年起在欧洲上市，自2015年起在加拿大上市，已在全球范围内证明了其治疗ucd的有效性。Pheburane®是一种经过验证的治疗方法，具有短期和长期（长达30个月）的临床数据，证明了其将血液中的氨水平降低到正常范围内的治疗效果，这一点至关重要，因为血液中的高氨水平可能会导致UCD患者出现严重且危及生命的健康问题。
尿素循环的主要目的是消除血液中的有毒氨，制造尿素，然后将其作为尿液排出。UCD是一种罕见的遗传性疾病，会导致这一过程中的错误，使UCD的关键标志物氨在血液中积聚，可能达到危险和致命的水平。氨毒性极强，尤其是对中枢神经系统。尽管婴儿看起来正常，但UCD可能会在出生后36至48小时内导致新生儿患上灾难性疾病，因此他们可以在UCD症状出现之前出院。UCD需要终身监测和治疗。
Pheburane®是一种掩盖味道的苯丁酸钠口服制剂，经美国食品和药物管理局批准，作为标准护理的辅助疗法，包括饮食管理，用于慢性治疗患有ucd的成人和儿童患者，涉及氨基甲酰磷酸合成酶（CPS）、鸟氨酸转羧淀粉酶（OTC）或精氨酸琥珀酸合成酶（as）的缺乏。Pheburane®不适用于治疗急性高氨血症。
部份中文heburane（苯丁酸钠[sodium phenylbutyrate]）口服颗粒处方资料（仅供参考）
批准日期：2024年1月23日，公司：Medunik USA, Inc
Pheburane（苯丁酸钠[sodium phenylbutyrate]）口服颗粒
美国首次批准：1996年
作用机制
苯丁酸钠是一种前药，代谢为苯乙酸。苯乙酸酯是一种代谢活性化合物，通过乙酰化与谷氨酰胺结合形成苯乙酰谷氨酰胺。苯乙酰谷氨酰胺由肾脏排泄，因此为废氮排泄提供了另一种载体。
适应症
PHEBURANE是一种氮结合剂，被指定为标准护理的辅助治疗，包括饮食管理，用于治疗患有尿素循环障碍（UCD）的成人和儿童患者的慢性管理，涉及氨基甲酰磷酸合成酶（CPS）、鸟氨酸转氨酶（OTC）或精氨酸琥珀酸合成酶（as）的缺乏。
使用限制
PHEBURANE不适用于治疗急性高氨血症。
用法与用量
•PHEBURANE治疗应由在UCD治疗方面经验丰富的医疗服务提供者监督。有关管理，请参阅完整的处方信息。
•以苯丁酸钠测量的推荐剂量为：
o 体重<20kg的患者：口服苯丁酸钠450-600mg/kg/天。
o 体重≥20kg的患者：口服苯丁酸钠9.9-13.0g/m2/天。
•监测血浆氨水平，以确定是否需要调整剂量。
•监测患者潜在的神经毒性。
•对于肝损伤患者，从推荐剂量范围的下限开始。
剂型和规格
口服颗粒：每瓶84克苯丁酸钠。
禁忌症
没有
警告和注意事项
•苯乙酸的神经毒性：苯乙酸（PHEBURANE的主要代谢产物）的暴露增加可能与UCD患者的神经毒性有关。如果出现神经毒性症状，考虑减少剂量。
•低钾血症：苯乙酰谷氨酰胺的肾脏排泄可能导致尿钾流失。在治疗期间监测血清钾，必要时开始适当的治疗。
•与水肿相关的情况：根据患者的体重或体表面积计算患者将接触的钠总量。如果患者在治疗期间出现新发水肿或水肿恶化，请停止服用PHEBURANE并开始适当的治疗。
•糖尿病、遗传性果糖不耐受、葡萄糖-半乳糖吸收不良或蔗糖酶-异麦芽糖酶不足：避免在患有罕见的果糖不耐受遗传问题、葡萄糖-半乳糖吸收不良、蔗糖酶-异麦芽糖酶不足的患者中使用PHEBURANE。
不良反应
最常见的不良反应（发生率≥3%）是月经功能障碍、食欲下降、体味和味觉不良或味觉厌恶。
如需报告可疑的不良反应，请致电1-844-884-5520联系Medunik USA，股份有限公司，或致电1-800-FDA-1088联系FDA或WWW.FDA。政府/医疗观察。
药物相互作用
•丙戊酸、氟哌啶醇或皮质类固醇：可能会增加血浆氨水平；密切监测氨水平。
•丙磺舒：可能抑制苯乙酸和苯乙酰谷氨酰胺等PHEBURANE代谢产物的肾脏排泄；监测潜在的神经毒性。
包装供应/储存和处理
PHEBURANE（苯丁酸钠）口服颗粒由白色至灰白色颗粒组成，装在儿童防护高密度聚乙烯（HDPE）瓶中，盖子上装有干燥剂。
每瓶含有174克口服颗粒（NDC 71770-200-10）中的84克苯丁酸钠（相当于74克苯丁酸）。每克颗粒含有483毫克苯丁酸钠（相当于423毫克苯丁酸）。
包装中提供了一个校准的测量勺，可以以0.25克的增量分配最多3克的苯丁酸钠。
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