2024年09月24日，IntraBio Inc宣布，美国食品药品监督管理（FDA）批准Aqneursa（levacetylleucine）左乙酰亮氨酸口服混悬剂上市，用于治疗成人及体重至少15公斤的儿科患者中与尼曼-匹克病C型（NPC）相关的神经系统症状。
Aqneursa治疗NPC的安全性和有效性在一项随机双盲、含安慰剂对照的临床试验中得到评估。该研究共招募了60名患者。符合条件的患者需年满4岁且确诊患有NPC，并且至少有轻度与疾病相关的神经系统症状。在研究过程中，参与者可以接受酶抑制剂miglustat作为背景治疗。左乙酰亮氨酸主要的疗效终点是功能性共济失调评定量表（fSARA）的评分。fSARA包括原SARA中评估的步态、坐姿、站立和语言障碍领域，并对如何评估应答进行了修正。平均而言，接受Aqneursa治疗12周的参与者在fSARA评分上比接受安慰剂治疗的患者表现出更好的结果。这一关键性3期临床试验结果已经发表在《新英格兰医学杂志》上。
鼻咽癌是一种罕见的遗传性疾病，会导致进行性神经症状和器官功能障碍。它是由NPC1或NPC2基因的变化引起的，影响细胞内胆固醇和其他脂质的必要运输。因此，这些细胞不能正常工作，最终导致器官损伤。平均而言，受这种毁灭性疾病影响的人只能活大约13年。
Aqneursa（Levacetylleucine）左乙酰亮氨酸口服混悬剂是一种经过修饰的氨基酸，可通过单羧酸转运体有效穿越血脑屏障，进入中枢神经系统，确保药物分布到所有组织。在细胞内，它已被证明能够恢复线粒体功能和溶酶体功能。它还增强了小脑的葡萄糖代谢，进而改善小脑的活动。
Aqneursa应每天口服三次，有或没有食物。如处方信息所述，推荐剂量因个人体重而异。
信息来源：https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-approves-new-drug-to-treat-niemann-pick-disease-type-c-302257740.html
请参阅随附Aqneursa的完整处方信息：
https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=0f248e55-d1bb-13f9-e063-6294a90a05ce
