2025年07月28日，Apellis Pharmaceuticals, Inc.宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准EMPAVELI（Pegcetacoplan）作为首个治疗12岁及以上C3肾小球病（C3G）或原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎（IC-MPGN）的药物，用于减少蛋白尿。
在3期VALIANT研究中，与安慰剂相比，EMPAVELI显示出前所未有的效果：蛋白尿减少68%，肾功能稳定，C3沉积物（经C3染色测量）显著清除。这些积极结果在青少年和成年C3G和原发性IC-MPGN患者以及移植后疾病复发的C3G患者中均一致。
EMPAVELI的批准基于VALIANT研究的六个月积极结果，证明了其对所有三个关键疾病标志物的益处：
蛋白尿减少： 研究达到了其主要终点，与安慰剂相比，接受EMPAVELI治疗的患者的蛋白尿减少了68%（p<0.0001），具有统计学意义。
肾功能稳定： 与安慰剂组相比，接受EMPAVELI治疗的患者通过估计肾小球滤过率 (eGFR) 测量实现了肾 功能的稳定(名义 p=0.03)。
减少C3染色：与安慰剂相比，大多数接受EMPAVELI治疗的患者的C3染色强度降低（名义p<0.0001）。71%接受EMPAVELI治疗的患者的 C3 染色强度达到零，表明C3沉积物完全清除。
EMPAVELI 的安全性已得到充分证实，在所有获批适应症中已累计超过2,200例患者年。在VALIANT研究中，最常见的不良反应（≥10%）包括输注部位反应、发热、鼻咽炎、流感、咳嗽和恶心。
C3肾小球病(C3G)和原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎(IC-MPGN)罕见且严重的肾脏疾病，可导致肾衰竭。约50%的C3G和原发性IC-MPGN患者在确诊后5至10年内会患上肾衰竭，需要进行繁重的肾移植或终身透析治疗。此外，约90%的既往接受过肾移植的患者会经历疾病复发。据估计，美国有5000人患有这些疾病，欧洲则高达8,000人。
EMPAVELI（Pegcetacoplan）是一种靶向c3疗法，旨在调节补体级联的过度激活，补体级联是人体免疫系统的一部分，可导致许多严重疾病的发作和进展。过量的C3沉积是疾病活动的关键标志，可导致肾脏炎症、损伤和衰竭。
信息来源：https://www.globenewswire.com/news-release/2025/07/28/3122935/0/en/FDA-Approves-Apellis-EMPAVELI-pegcetacoplan-as-the-First-C3G-and-Primary-IC-MPGN-Treatment-for-Patients-12-and-Older.html |
