2025年05月15日，Incyte (Nasdaq: INCY)宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准Zynyz(retifanlimab-dlwr)，一款靶向程序性死亡受体1(PD-1)的人源化单克隆抗体，与卡铂和紫杉醇（铂类化疗方案）联合用于一线治疗无法手术的局部复发或转移性肛管鳞状细胞癌 (SCAC) 成年患者。

  此外，FDA还批准Zynyz作为单药用于治疗在铂类化疗方案中病情进展或不耐受的局部复发或转移性SCAC成年患者。

  •Retifanlimab美国首个也是唯一一个获批的晚期肛门癌患者一线治疗药物

  Zynyz补充生物制品许可申请(sBLA) 的优先审查和FDA批准基于两项试验的数据：第3阶段POD1UM-303/InterAACT2试验评估 Zynyz 联合铂类化疗（卡铂-紫杉醇）治疗先前未接受过全身化疗的转移性或无法手术的局部复发性 SCAC 成年患者；第2阶段POD1UM-202试验评估 Zynyz单药治疗先前接受过治疗的局部晚期或转移性SCAC患者，这些患者在铂类化疗后病情进展或不耐受。

  POD1UM-303/InterAACT2的结果在2024 年欧洲肿瘤内科学会(ESMO)的实践改变试验主席研讨会上进行了展示，结果显示进展或死亡风险降低了37%，具有临床意义和统计学意义（P =0.0006）。Zynyz 和化疗联合组患者的中位无进展生存期 (PFS) 为9.3个月，而安慰剂联合组患者为7.4个月。此外，在中期分析中观察到中位总生存期 (OS) 提高了6.2 个月（P=0.0273）；OS随访仍在进行中。没有观察到新的安全信号。47%接受 Zynyz联合化疗的患者出现严重不良反应。最常见的严重不良反应（≥2% 的患者）是败血症（3.2%）、肺栓塞（3.2%）、腹泻（2.6%）和呕吐（2​​.6%）。

  Zynyz单药疗法的获批基于POD1UM-202研究的结果。该研究表明，Zynyz单药疗法的客观缓解率(ORR)为14%，疾病控制率为 49%。Zynyz展现出与 PD-1 抑制剂预期相符的安全性，且未降低人类免疫缺陷病毒(HIV)感染控制率。40%的 Zynyz患者出现严重不良反应。最常见的严重不良反应（≥2%的患者）包括非尿路感染、会阴疼痛、腹痛、贫血、出血、腹泻、发热、尿路感染、肌肉骨骼疼痛和呼吸困难。

  Zynyz®（retifanlimab-dlwr）是一种针对程序性死亡受体-1（PD-1）的人源化单克隆抗体。

  Zynyz在美国适用于治疗转移性或复发性局部晚期默克尔细胞癌 (MCC) 的成年患者。该适应症已根据肿瘤缓解率和缓解持续时间获得加速审批。该适应症的持续审批可能取决于验证性试验中临床获益的验证和描述。

  肛管鳞状细胞癌（Squamous Cell Carcinoma of the Anal Canal ，SCAC）是最常见的肛门癌类型，占所有病例的 85%。这是一种罕见疾病，其发病率每年增加约 3%。约 90%的病例与人乳头瘤病毒 (HPV) 感染有关，而 HPV 感染是肛门癌的首要风险因素。HIV是肛门癌的重要放大因素，因为 HIV 感染者患肛门癌的可能性是普通人的 25 至 35 倍。肛门癌与痔疮等非癌症疾病有许多相同的症状，包括疼痛、瘙痒、肿块和排便习惯改变，因此可能无法被发现，导致大多数患者表现为局部晚期疾病。

  请参阅卡铂和紫杉醇的处方信息，

  https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=109648d0-d30a-42fc-8273-39cb1540a751

  信息来源：  https://www.businesswire.com/news/home/20250508024371/en/Incyte-Announces-FDA-Approval-of-Zynyz-retifanlimab-dlwr-Making-it-the-First-and-Only-Approved-First-Line-Treatment-for-Advanced-Anal-Cancer-Patients-in-the-United-States