2023年11月27日，Therapeutics宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准口服γ分泌酶抑制剂Ogsiveo(nirogacestat)片剂，用于治疗需要全身治疗的正在发展的硬纤维瘤成年患者。
  Ogsiveo(nirogacestat)是第一种被批准用于治疗硬纤维瘤患者的药物，硬纤维瘤是一种罕见的软组织肉瘤亚型。 
  美国食品药品监督管理局（FDA）批准OGSIVEO是基于发表在2023年3月9日《新英格兰医学杂志》上的第3期DeFi试验的结果。OGSIVE0达到了提高无进展生存期（PFS）的主要终点，表明与安慰剂相比，其在统计学上有显著改善，疾病进展风险降低了71%（风险比（HR）=0.29（95%CI:0.15，0.55）；p<0.001）。
  OGSIVEO组未达到中位PFS，安慰剂组为15.1个月。根据RECIST v1.1，OGSIVEO的确认客观反应率（ORR）为41%，而安慰剂为8%（p<0.001）；OGSIVEO组的完全缓解率为7%，安慰剂组为0%。OGSIVEO的首次反应中位时间为5.6个月，安慰剂为11.1个月。无论基线特征如何，包括性别、肿瘤位置、肿瘤病灶、治疗状态、既往治疗、突变状态和家族性腺瘤性息肉病史，PFS和ORR的改善都有利于OGSIVEO。OGSIVEO还显示了患者报告结果（PROs）的早期和持续改善，包括疼痛（p<0.001）、硬纤维瘤特异性症状（p<0.001），身体/角色功能（p<0.001）和整体健康相关生活质量（p≤0.01）。
  OGSIVEO表现出可控的安全性和耐受性。接受OGSIVEO治疗的患者中报告的最常见不良事件（>15%）是腹泻、卵巢毒性、皮疹、恶心、疲劳、口腔炎、头痛、腹痛、咳嗽、脱发、上呼吸道感染和呼吸困难。请参阅下面的重要安全信息，包括与腹泻、卵巢毒性、肝毒性、非黑色素瘤皮肤癌、电解质异常和胚胎-胎儿毒性有关的警告和注意事项。

  硬纤维瘤是局部侵袭性和侵袭性软组织肿瘤，可导致严重的发病率。此外，当重要结构受到影响时，硬纤维瘤可能危及生命。尽管它们不会转移，但硬纤维瘤通常对现有的标签外全身治疗无效，手术切除后的复发率高达77%。硬纤维瘤专家和治疗指南现在建议，对于大多数需要治疗的肿瘤部位，应将全身治疗作为一线干预，而不是手术。
  OGSIVEO™（nirogacestat）是一种口服、选择性、小分子γ分泌酶抑制剂，在美国获得批准，用于治疗需要全身治疗的进展性硬纤维瘤成年患者。

  OGSIVEO在美国未被批准用于治疗任何其他适应症，也未被任何其他卫生当局批准用于任何其他司法管辖区的任何适应症。
  包装供应/储存和处理
  OGSIVEO（nirogacestat）以50mg、100mg和150mg片剂的形式供应。
  每片50毫克橙色薄膜包衣片剂的一侧都刻有“50”。
  每100毫克浅橙色薄膜包衣片剂的一面都刻有“100”。
  每片150毫克橙黄色薄膜包衣片剂的一面都刻有“150”字样。
  50毫克片剂包装在高密度聚乙烯（HDPE）瓶中，带有防儿童开启的盖子。每瓶含180片：NDC#82448-050-18。
  100毫克和150毫克片剂包装在14个带儿童防护封口的泡罩卡中（100毫克-NDC#82448-100-14；150毫克-NDC#82448-150-14）。
 在20°C-25°C（68°F-77°F）下储存。允许在15°C-30°C（59°F-86°F）之间进行短途旅行。见USP受控室温。

  请参阅随附的OGSIVEO完整处方信息：
https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=f172e6ff-3190-41b0-b95a-58a7ef9e9e1e

  信息来源：https://www.globenewswire.com/news-release/2023/11/27/2786554/0/en/SpringWorks-Therapeutics-Announces-FDA-Approval-of-OGSIVEO-nirogacestat-as-the-First-and-Only-Treatment-for-Adults-with-Desmoid-Tumors.html