2025年04月28日，BridgeBio Pharma Inc.宣布，英国药品和保健产品监管局已批准acoramidis在英国上市，商品名为BEYONTTRA®，用于治疗患有心肌病（ATTR-CM）的成年患者的野生型或变异型转甲状腺素蛋白淀粉样变性。
英国的批准基于acoramidis的关键性3期临床试验ATTRibute-CM的结果，该研究显示acoramidis对心血管结局具有明显益处。ATTRibute-CM评估了acoramidis在632名伴有症状性ATTR-CM（与野生型或变异型TTR相关）患者中的疗效和安全性，这些患者按2:1的比例随机分配接受acoramidis或安慰剂治疗，疗程为30个月。该研究在第30个月达到了主要临床终点，显著降低了心血管相关住院率，提高了生存率，并保留了患者的功能能力和生活质量。
Attruby™(acoramidis)是一种转甲状腺素蛋白(TTR)稳定剂，用于治疗成人野生型或变异型转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)，以减少心血管死亡和心血管相关住院治疗。
Acoramidis于2024年11月获得美国FDA批准，商品名为Attruby™；2025年2月获得欧盟委员会批准，商品名为BEYONTTRA；2025年3月获得日本厚生劳动省(MHLW)批准，商品名为BEYONTTRA；所有标签均明确指出TTR已接近完全稳定。
转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）是一种进展性致死性疾病，表现为浸润性限制性心肌病，可导致心力衰竭。因为淀粉样蛋白团块沉积在心脏组织中。这会影响心脏的正常功能。症状通常与其他心脏疾病类似，例如心力衰竭和心脏扩大。况可能是从父母那里遗传的，但也可能发生在没有家族病史的人中。
信息来源：https://www.globenewswire.com/news-release/2025/04/28/3068975/0/en/BEYONTTRA-acoramidis-the-First-Near-complete-TTR-Stabilizer-90-Approved-by-the-UK-Medicines-and-Healthcare-Products-Regulatory-Agency-to-Treat-ATTR-CM.html |
