2025年12月24日 Omeros宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Yartemlea (narsoplimab),用于治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病（TA-TMA）。
  TA-TMA是干细胞移植后一种常见致死性并发症，其发病机制为补体凝集素途径的激活。

  Yartemlea的批准是基于一项针对TA-TMA成人的单臂开放标签研究（TA-TMA研究；N=28）的结果，并得到了扩大准入计划（EAP；N=221名成人和儿童患者）的额外数据的支持。在EAP中，19名患者（13名成人和6名儿童）有可评估的患者级反应数据。

  疗效评估采用血栓性微血管病（TMA）完全缓解（CR）标准，定义为TMA关键实验室指标（血小板计数和乳酸脱氢酶[LDH]水平）改善，并伴有器官功能改善或无需输血。在TA-TMA研究中，28例患者中有17例（61%）达到CR；在EAP研究中，19例可评估患者中有13例（68%）达到CR。TA-TMA研究和EAP研究中，自TMA诊断之日起100天生存率（基于全因死亡率）分别为73%（95%置信区间CI：52，86）和74%（95% CI：48，88）。所有患者均符合国际协调标准中高危TA-TMA的诊断标准，预后不良，死亡风险高。

  在同行评审的出版物中，与外部对照队列相比，Yartemlea治疗可使死亡风险降低三到四倍。在EAP项目中，Yartemlea既被用作一线治疗，也用于治疗既往一种或多种治疗方案（包括非适应症补体抑制剂和/或地夫布罗肽）失败或停药的高危 TA-TMA 患者。在这些既往难治性高危患者中，YARTEMLEA 的一年生存率为 50%，而既往报道的一年生存率低于 20%。

  TA-TMA研究中的所有患者均存在多种不良预后风险因素，且无论是否与 YARTEMLEA 存在因果关系或相关性，均报告了不良反应。最常见的不良反应（≥20%）包括病毒感染、脓毒症、出血、腹泻、呕吐、恶心、中性粒细胞减少症、发热、疲乏和低钾血症。61% 的 YARTEMLEA 治疗患者发生了严重不良反应；发生率 >5% 的不良反应包括急性肾损伤、意识混乱、急性呼吸衰竭、中性粒细胞减少性脓毒症、脓毒性休克、肺水肿和呕吐。7% 的患者报告了致命性不良反应，包括中性粒细胞减少性脓毒症和脓毒性休克。在早期应用计划 (EAP) 中，接受 YARTEMLEA 治疗的患者未发现新的具有临床意义的安全性信号。

  Yartemlea是全球首个且唯一获批的凝集素途径抑制剂。该药物通过选择性抑制凝集素途径的效应酶MASP-2实现功能阻断，既能有效抑制途径激活，又能保留对宿主防,至关重要的经典途径与替代途径补体功能。Yartemlea获批适用于成人及2岁及以上儿童患者。

  造血干细胞移植相关血栓性微血管病（hematopoietic stem cell transplant-associated thrombotic microangiopathy ，TA-TMA）是一种常见的干细胞移植并发症，由补体凝集素途径激活引起，往往是致命的。TA-TMA可发生于自体和异基因造血干细胞移植后，异基因移植后的发生率更高。美国和欧洲每年约进行3万例异基因移植。近期研究估计，高达56%的异基因移植受者会发生TA-TMA。

  请参阅随附Yartemlea的完整处方信息：

  https://pi.omeros.com/us/yartemlea-uspi.pdf

  信息来源：https://www.businesswire.com/news/home/20251224065139/en/FDA-Approves-Omeros-YARTEMLEA-First-and-Only-Therapy-Indicated-for-TA-TMA