2025年12月16日，凯西集团宣​​布，Elfabrio®（pegunigalsidase alfa）聚乙二醇糖苷酶-α已获得加拿大卫生部批准，用于治疗成人法布里病。

  加拿大卫生部的批准基于一项全面的临床开发项目，该项目评估了Elfabrio在140多名患者中的安全性、耐受性和有效性，随访时间长达7.5年。Elfabrio已在初次接受酶替代疗法（ERT）和既往接受过ERT的患者中进行过研究，其中包括一项头对头试验，该试验达到了主要终点，结果表明Elfabrio在控制估算肾小球滤过率（eGFR）下降方面疗效不劣于阿加糖酶β。此外，Elfabrio总体耐受性良好，大多数不良事件为轻度或中度。

  Elfabrio（pegunigalsidase alfa）聚乙二醇糖苷酶-α 是一种用于治疗法布里病的聚乙二醇化酶替代疗法（ERT），它是α-半乳糖苷酶A的植物细胞培养表达、化学修饰和稳定化的重组版本。蛋白质亚基通过短链聚乙二醇（PEG）分子进行化学交联共价结合，从而形成具有稳定药代动力学参数的分子。临床研究表明，Elfabrio的初始半衰期为78.9 ± 10.3小时。但临床研究尚未证实半衰期与基于临床相关终点的疗效或安全性之间存在关联。

  Elfabrio已在全球28个国家/地区上市，可通过国家和地区医保报销途径以及指定患者计划（NPP）获得治疗，其覆盖范围遍及美国、欧洲和亚太地区。

  法布雷病（Fabry Disease）是一种罕见的遗传性溶酶体贮积症，由GLA基因突变引起，导致α-半乳糖苷酶A缺乏。这种缺乏会导致一种名为三己糖神经酰胺（GL-3）的脂肪物质在体内细胞中积聚，影响心脏、肾脏、皮肤、神经系统和其他器官。法布里病可引起一系列严重的体征和症状，包括疲劳、慢性疼痛、胃肠道问题、出汗减少、进行性肾功能衰竭、心脏并发症以及中风风险增加。

  这种疾病男女均可患病，发病年龄可从儿童期到成年期，但常常存在诊断延迟或误诊的情况。虽然法布雷病较为罕见，但早期发现并及时获得适当的治疗——例如酶替代疗法或药物伴侣疗法——对于控制症状和延缓疾病进展至关重要。

  信息来源：https://www.globenewswire.com/news-release/2025/12/16/3206235/0/en/Chiesi-Global-Rare-Diseases-Announces-Health-Canada-Approval-of-Elfabrio-pegunigalsidase-alfa-for-Fabry-Disease.html