2025年12月01日。强生公司宣布，欧盟委员会已批准IMAAVY（Nipocalimab）上市，这是一种全人源FcRn阻断单克隆抗体，可作为标准疗法的辅助治疗，用于治疗全身型重症肌无力（gMG）。
这项批准基于正在进行的关键性III期Vivacity-MG3研究的数据。该研究显示，在为期24周的随访期间，接受尼泊卡利单抗联合标准治疗(SOC)的患者比接受安慰剂联合 SOC的患者疾病控制效果更佳。该研究的主要终点是评估研究参与者（包括抗乙酰胆碱受体(AChR)、抗肌肉特异性酪氨酸激酶(MuSK)和抗低密度脂蛋白相关蛋白4[LRP4]抗体阳性的成年患者）在24周内MG-ADL c评分较基线的改善情况。进入 Vivacity-MG3 研究开放标签扩展(OLE)阶段并继续接受尼泊卡利单抗治疗的患者，在长达20个月的随访期间维持了病情改善，并在如此长的随访期内表现出持续的疾病控制。 安全性和耐受性与其他尼泊卡利单抗研究的结果一致。不良事件(AE) 、严重不良事件(SAE)和导致停药的AE的总体发生率与安慰剂加标准治疗组相似。
此次批准还包括一项针对抗乙酰胆碱受体抗体阳性青少年（12-17岁）的II/III期Vibrance-MG研究的数据，该研究评估了尼泊卡利单抗治疗重症肌无力（gMG）的疗效。接受尼泊卡利单抗联合标准治疗（SOC）的受试者在24周内，主要终点指标为IgG水平较基线显著降低，与安慰剂联合标准治疗组相比，其疾病控制持续良好；次要终点指标包括MG-ADL c评分 和QMG f 评分的改善。 在为期六个月的研究中，尼泊卡利单抗的耐受性良好，与Vivacity-MG3研究中成年受试者的耐受性相似。
IMAAVY(nipocalimab)尼波卡利单抗是一种单克隆抗体，旨在以高亲和力结合并阻断 FcRn，从而降低导致重症肌无力(gMG)的循环IgG抗体水平，且不会对其他适应性免疫和固有免疫功能产生可检测到的额外影响。抗乙酰胆碱受体（AChR）和抗肌肉特异性酪氨酸激酶（MuSK）抗体阳性者占所有抗体阳性重症肌无力（gMG）患者的≥90%。
Nipocalimab已在美国、巴西和日本获批用于治疗重症肌无力，目前全球其他地区的卫生监管机构正在审核其上市申请。
全身型重症肌无力（Myasthenia Gravis，MG）是一种自身抗体疾病，患者的免疫系统错误地产生抗体（例如，抗乙酰胆碱受体[AChR]抗体、抗肌肉特异性酪氨酸激酶[MuSK]抗体），这些抗体靶向神经肌肉接头处的蛋白质，从而阻断或破坏神经到肌肉的正常信号传导，导致肌肉收缩受损或无法进行。
重症肌无力（MG）的初始症状通常与眼部相关，但约85%的MG患者会出现其他症状进展，称为全身型重症肌无力（gMG）。其特征是严重的肌肉无力以及言语和吞咽困难。易感人群，例如儿童患者，其gMG治疗选择更为有限。
该疾病影响欧洲56000至123,000人，全球估计有700,000人受其影响。该疾病男女均可患病，且不分年龄、种族和民族，但最常发生于年轻女性和老年男性。约50%的MG患者为女性，其中约五分之一的女性具有生育能力。约10%至15%的新发重症肌无力病例诊断于12至17岁的儿童患者。在青少年重症肌无力患者中，女孩的发病率高于男孩，欧盟超过65%的儿童重症肌无力病例诊断为女孩。
信息来源：https://www.globenewswire.com/news-release/2025/12/01/3196985/0/en/Johnson-Johnson-receives-European-Commission-approval-of-IMAAVY-nipocalimab-a-new-FcRn-blocker-offering-sustained-disease-control-in-a-broad-population-of-people-living-with-genera.html |
