2025年10月24日，Syndax Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Revuforj（Revumenib）用于治疗复发或难治性(R/R)急性髓系白血病 (AML)，该疾病携带易感核仁磷蛋白1(NPM1) 突变，适用于没有满意替代治疗选择的1岁及以上成人和儿童患者。

  Revuforj适应症的扩展基于关键性AUGMENT-101试验2期部分研究中 R/R NPM1突变型AML患者的疗效数据。完全缓解 (CR) 加部分血液学恢复 (CRh) 的 CR 率为23%(15/65例患者；95% CI：14%、35%)。达到CR或CRh的中位时间为2.8个月，CR或CRh的中位持续时间为4.5个月。AUGMENT-101试验结果已发表于《血液》杂志，并在 2025 年欧洲血液学协会 (EHA) 年会上进行了报告。

  Revuforj的安全性评估基于FDA对241例（207例成人患者和34例儿童患者）患有NPM1突变或 KMT2A 易位的R/R急性白血病患者在临床试验中接受Revuforj治疗的分析。最常见的不良反应与Revuforj已知的安全性一致。  

  Revumenib（Rrevumenib）是一种针对menin-KMT2A相互作用的强效、选择性小分子抑制剂。

  Revuforj是FDA批准的首个也是唯一一个同时用于治疗NPM1突变的R/R AML和KMT2A易位的R/R急性白血病的疗法。

  Revuforj此前于2024年获得FDA批准，用于治疗1岁及以上成人和儿童患者中KMT2A易位的 R/R急性白血病。

  2025年9月18日，根据AUGMENT-101试验的已发表数据，Revumenib被添加到美国Comprehensive Cancer Network(NCCN®)肿瘤学临床实践指南 (NCCN 指南® ) 的AML中，作为R/R NPM1m AML的2A类推荐治疗方案。Revumenib还被列入AML和急性淋巴细胞白血病 (ALL) 的NCCN指南中，作为KMT2A重排的R/R急性白血病的2A类推荐治疗方案。

  急性髓系白血病(AML)是一种骨髓和血液癌症，其特征是病情进展迅速。NPM1基因突变是 AML 中最常见的基因变异，约30%的成年AML患者存在该基因突变。该基因突变在 NPM1 突变型AML的发生发展中起着关键作用。NPM1突变型AML是一种侵袭性血癌，复发率高。对于复发或难治性NPM1突变型AML患者，治疗效果不佳。

  信息来源：https://www.globenewswire.com/news-release/2025/10/24/3173014/0/en/Syndax-Announces-FDA-Approval-of-Revuforj-revumenib-in-Adult-and-Pediatric-Patients-with-Relapsed-or-Refractory-NPM1-Mutated-Acute-Myeloid-Leukemia.html