2025年10月02日，Kye Pharmaceuticals（“Kye”）宣布，加拿大卫生部已批准AGAMREE（vamorolone）伐莫洛龙用于治疗4岁及以上男孩的杜氏肌营养不良症 (DMD)。
加拿大卫生部批准AGAMREE®是基于关键性2b期VISION-DMD研究的数据，并辅以4项开放标签研究（包括扩展研究）的安全性信息。
在这些试验中，AGAMREE®的给药剂量范围为2至6mg/kg/天，疗程最长可达48个月。与目前的标准治疗皮质类固醇相比，这种新型皮质类固醇疗法表现出相当的疗效，数据表明不良事件减少，尤其是在骨骼健康、生长轨迹和行为方面。
AGAMREE在关键的VISION-DMD研究中，AGAMREE®在24周治疗后达到了与安慰剂相比的主要终点站立时间 (TTSTAND) 速度(p=0.002)。VISION-DMD研究中，与安慰剂相比，最常见的报告不良事件包括库欣综合征特征、精神障碍、呕吐、体重增加和维生素D缺乏。不良事件通常为轻度至中度。
AGAMREE（Vamorolone）伐莫洛龙口服混悬液被认为是一种新型皮质类固醇，有可能表现出与类固醇相当的疗效，且副作用耐受性更好。这种作用机制可能使AGAMREE®成为儿童、青少年和成人杜氏肌营养不良症(DMD)患者目前标准治疗皮质类固醇的有效替代品。此项批准是根据加拿大卫生部的优先审查程序授予的，标志着一个重要的里程碑，使AGAMREE成为加拿大批准的首个用于治疗DMD的药物。
DMD是一种主要影响男孩的肌肉萎缩症。DMD是一种罕见的、使人衰弱并缩短寿命的神经肌肉疾病。加拿大神经肌肉疾病登记处估计，加拿大有800多名男孩和年轻男性患有DMD并正在应对其衰弱症状。
AGAMREE已在美国、欧盟、英国和中国获批。AGAMREE®由Santhera Pharmaceuticals 授权给Catalyst Pharmaceuticals, Inc.用于北美市场。2024年7月，Kye Pharmaceuticals签署协议，将AGAMREE®在加拿大的商业化权利从 Catalyst转授权给Catalyst。
杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy，DMD）是一种肌营养不良症，由于缺乏一种叫做肌营养不良蛋白的蛋白质而导致肌肉无力和萎缩。如果身体缺乏抗肌萎缩蛋白，肌肉细胞就会受损，一些看似自然的动作，例如从地板上站起和行走，都会变得困难。患有杜氏肌营养不良症 (DMD) 的男孩通常在青少年早期就丧失行走能力，并且心脏和呼吸系统疾病的症状会逐渐加重。骨质疏松和脊柱侧弯也是杜氏肌营养不良症患者的常见症状。
皮质类固醇是治疗DMD的标准药物，虽然可以有效延长这些男孩几年的行走能力，但体重增加、生长发育迟缓、骨折和行为等副作用往往使他们无法耐受这些药物的推荐剂量。
信息来源：https://www.prnewswire.com/news-releases/health-canada-approves-agamree-vamorolone-as-the-first-treatment-for-duchenne-muscular-dystrophy-in-canada-302571841.html |
