2025年9月19日，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Opzelura®（ruxolitinib）1.5%乳膏，一种局部Janus激酶（JAK）抑制剂，用于短期和非连续慢性治疗2岁及以上非免疫功能低下儿童的轻度至中度特应性皮炎（AD），这些儿童的疾病无法通过局部处方疗法很好地控制，或者不建议使用这些疗法。

  美国食品药品监督管理局批准Opzelura的补充新药申请（sNDA）是基于关键的3期TRuE-AD3试验的数据，该试验评估了ruxolitinib乳膏在患有AD的儿童（年龄≥2至<12岁）中的安全性和有效性。

  TRuE-ADD3研究达到了主要终点，与使用载体对照（非药物乳膏）治疗的患者相比，使用Opzelura治疗的患者达到了研究者全球评估治疗成功率（IGA-TS），这是一种治疗效果的衡量标准。此外，还实现了第8周湿疹面积和严重程度指数（EASI75）至少改善75%的患者的次要终点。

  在TRuE-AD3试验中，Opzelura的总体安全性与之前的数据一致，没有观察到新的安全信号。在8周的溶媒对照期内，没有报告严重感染、重大不良心血管事件（MACE）、恶性肿瘤或血栓形成。最常见的不良反应是上呼吸道感染。

  AD是最常见的湿疹类型，是一种慢性免疫介导的皮肤病，在美国，估计有100万2-11岁的患者和2100多万12岁及以上的人受到影响。体征和症状包括皮肤刺激，可导致红色病变，可能渗出和结痂。AD患者也更容易受到细菌、病毒和真菌感染。

  TRuE-AD3（NCT04921969）是一项随机、双盲、溶媒对照的3期研究，评估了鲁索利替尼乳膏与溶媒（非药物乳膏）在特应性皮炎（AD）儿童中的安全性和有效性。该研究招募了300多名患者（年龄≥2至<12岁），他们被诊断为AD至少三个月，并且是局部治疗的候选者。

  研究者全球评估（IGA）评分为2至3（疾病严重程度的衡量标准）且AD占其体表面积（BSA；不包括头皮）3%至20%的患者被随机分配2:2:1，接受0.75%的鲁索利替尼乳膏每日两次（BID）；鲁索利替尼乳膏1.5%，每日两次；或载体（非药物乳膏）BID。在第8周成功完成疗效评估的患者与同一治疗组（0.75%或1.5%的ruxolitinib乳膏BID）一起参与44周的长期安全性治疗延长期。最初随机分配到赋形剂乳膏组的患者以盲法重新随机（1:1）分配到其中一个活性治疗组。

  TRuE-AD3的主要终点是达到研究者总体评估治疗成功（IGA-TS）的患者比例，定义为IGA评分为0（清除）或1（几乎清除），在第8周时比基线至少改善了两点。次要终点包括：湿疹面积和严重程度指数（EASI75）至少改善75%的患者比例，这是疾病程度和严重程度的另一种衡量标准，瘙痒数字评分量表（第8周的NRS4和达到NRS4的时间）至少改善4分的患者比例（年龄≥6至<12岁）。该研究还跟踪了与使用鲁索利替尼乳膏相关的不良事件的频率、持续时间和严重程度。

  Opzelura（ruxolitinib）乳膏是Incyte选择性JAK1/JAK2抑制剂ruxolitnib的一种新型乳膏制剂，经美国食品和药物管理局批准，用于局部治疗12岁及以上患者的非节段性白癜风，是美国批准使用的第一种也是唯一一种治疗色素沉着的药物。

  Opzelura在美国也被批准用于2岁以上非免疫功能低下患者的轻度至中度特应性皮炎（AD）的局部短期和非连续慢性治疗，这些患者的疾病不能通过局部处方疗法得到充分控制，或者当这些疗法不可取时。不建议将Opzelura与治疗性生物制剂、其他JAK抑制剂或强效免疫抑制剂（如硫唑嘌呤或环孢菌素）联合使用。

  2021年9月，美国食品药品监督管理局批准Opzelura用于12岁及以上非免疫功能低下患者的轻度至中度AD的局部短期和非连续慢性治疗，这些患者的疾病不能通过局部处方疗法得到充分控制，或者当这些疗法不可取时。2022年7月，Opzelura被美国食品药品监督管理局批准用于治疗12岁及以上成人和儿童患者的非节段性白癜风。

  信息来源：https://www.stocktitan.net/news/INCY/incyte-announces-additional-fda-approval-of-opzelura-ruxolitinib-rzqkzndoqlym.html