2025年8月29日，赛诺菲（Sanofi）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准共价抑制剂Wayrilz（rilzabrutinib）用于既往治疗应答不足的持续性或慢性免疫性血小板减少症（ITP）成人患者。
Wayrilz（rilzabrutinib）是FDA批准用于治疗ITP的首款布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）抑制剂。
此次批准主要基于关键性LUNA 3临床3期研究的积极结果。研究显示，Wayrilz成功达到主要及次要终点，显著改善了患者的持续性血小板水平及其他ITP相关症状。该研究共纳入202例成人持续性或慢性ITP患者，评估Wayrilz与安慰剂相比的疗效与安全性。
分析显示，第25周时，Wayrilz组23%的患者达到持久性血小板应答，而安慰剂组为0%（p<0.0001）。此外，Wayrilz组患者的血小板应答持续时间显著延长至7周，此数值在安慰剂组为0.7周。同时，基于免疫性血小板减少症患者评估问卷，Wayrilz组患者在九项与健康相关的生活质量指标上整体提高10.6分，而安慰剂组仅提高2.3分。（本分析为描述性分析，未进行统计学效能设计。）
Wayrilz总体耐受性良好。最常见的不良反应（发生率≥10%）包括腹泻、恶心、头痛、腹痛及COVID-19。
Wayrilz（Rilzabrutinib）是首个用于治疗ITP的 新型口服、可逆性BTK共价抑制剂，可通过多重免疫调节，针对免疫系统中的不同途径，帮助解决ITP的根本原因。BTK在B细胞和肥大细胞中表达，在多种免疫介导的疾病过程中发挥着关键作用。通过应用赛诺菲的TAILORED COVALENCY技术，Wayrilz可以选择性地抑制BTK靶点，同时有可能降低产生脱靶副作用的风险。
此外，Wayrilz已在阿联酋获批，用于治疗对既往治疗反应不足或不耐受的持续性或慢性ITP成年患者。
免疫性血小板减少症（ITP）是一种复杂的免疫失调疾病，会导致血小板计数低（<100,000/μL），从而引发各种出血症状和血栓栓塞风险。除了瘀伤和出血（可能包括颅内出血等危及生命的事件）外，ITP 患者还可能出现生活质量下降，包括身体疲劳和认知障碍。
信息来源：https://www.globenewswire.com/fr/news-release/2025/08/29/3141825/0/en/Press-Release-Sanofi-s-Wayrilz-approved-in-US-as-first-BTK-inhibitor-for-immune-thrombocytopenia.html |
