2025年8月4日，Agios Pharmaceuticals宣布，沙特食品和药物管理局（SFDA）已批准PYRUKYD®（mitapivat）用于治疗非输血依赖性和输血依赖性α-或β-地中海贫血的成年患者。
Pyrukynd治疗地中海贫血是基于全球随机、双盲、安慰剂对照的ENERGIZE和ENERGIZE-T 3期临床试验的结果，这些试验分别针对非输血依赖性和输血依赖性α或β地中海贫血的成年人。PYRUKYND的新药申请（NDA）在SFDA的突破性药物计划下被接受，该计划旨在促进和加快新药的开发和审查，以解决严重或危及生命的疾病治疗中未满足的医疗需求。
“地中海贫血是一种罕见的终身遗传疾病，会导致慢性贫血，并可能导致严重并发症，包括器官损伤和心脏病，”黎巴嫩贝鲁特美国贝鲁特大学医学中心医学、血液学和肿瘤学教授、Naef K.Basile癌症研究所所长Ali Taher医学博士说。“到目前为止，治疗选择有限，往往伴随着严重的风险。ENERGIZE和ENERGIZE-T试验的结果支持PYRUKYND作为一种治疗地中海贫血的疾病改良口服疗法，为满足这一患者群体的关键需求提供了急需的新选择。”
Pyrukynd(mitapivat) 是一种丙酮酸激酶激活剂，能改善血红细胞的能量供应，提高红细胞的健康水平。
美国、阿联酋和欧盟的卫生部门正在审查PYRUKYND用于治疗成年地中海贫血患者的监管申请。美国食品药品监督管理局(FDA)指定的处方药用户付费法案(PDUFA)目标日期为2025年9月7日。
Pyrukynd还被批准用于治疗美国患有丙酮酸激酶 (PK) 缺乏症的成人溶血性贫血，以及欧盟和英国用于治疗成年患者的 PK 缺乏症。
2024年，Agios与NewBridge Pharmaceuticals达成分销协议，以推进PYRUKYND在海湾合作委员会（GCC）地区的监管备案和商业化进程，该地区包括沙特阿拉伯、阿联酋、科威特、卡塔尔、阿曼和巴林。NewBridge Pharmaceuticals成立于2010年，旨在成为全球制药公司开发的创新疗法的领先商业化平台，致力于弥合中东和北非地区的药物可及性差距。
信息来源：https://www.biospace.com/press-releases/agios-pyrukynd-mitapivat-approved-for-adults-with-thalassemia-in-saudi-arabia |
