2023年02月28日，Reata Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Skyclarys（omaveloxolone）作为Friedreich共济失调的第一种治疗方法，这是一种罕见的遗传性退行性疾病，会损害神经系统，其特征是协调性和行走能力受损。
Friedreich共济失调会对脊髓、周围神经和大脑造成渐进性损伤，导致肌肉运动不协调、平衡不良、行走困难、言语和吞咽变化以及寿命缩短。这种情况也会导致心脏病。这种疾病往往在儿童和青少年中发展，并随着时间的推移逐渐恶化。
尽管罕见，弗里德赖奇共济失调是美国最常见的遗传性共济失调，每5万人中就有一人受到影响。
在一项为期48周的随机、安慰剂对照和双盲研究[研究1（NCT02255435）]和一项开放标签扩展中评估了Skyclarys治疗Friedreich共济失调的疗效和安全性。
研究1招募了103名患有Friedreich共济失调的患者，他们接受了安慰剂（52人）或Skyclarys 150 mg（51人）治疗48周。在研究参与者中，53%为男性，97%为白人，研究开始时的平均年龄为24岁。9名（18%）患者年龄小于18岁。
主要目的是评估第48周与安慰剂相比，改良的Friedreich共济失调评定量表（mFARS）评分的变化。mFARS是一种临床评估，用于衡量疾病进展，即吞咽和言语（延髓）、上肢协调、下肢协调和直立稳定性。接受Skyclarys治疗的人在mFARS上的表现优于接受安慰剂治疗的人。
在事后分析中，与自然史研究中的一组未经治疗的匹配患者相比，在开放标签扩展中继续使用Skyclarys治疗长达三年的个体在mFARS上的表现更好。
Skyclarys最常见的副作用是丙氨酸转氨酶升高和天冬氨酸转氨酶升高，这可能是肝损伤、头痛、恶心、腹痛、疲劳、腹泻和肌肉骨骼疼痛的征兆。
患者每天口服一次Skyclarys胶囊，不进食，推荐剂量为150mg。
信息来源：https://www.businesswire.com/news/home/20230228006450/en/Reata-Pharmaceuticals-Announces-FDA-Approval-of-SKYCLARYS%E2%84%A2-Omavaloxolone-the-First-and-Only-Drug-Indicated-for-Patients-with-Friedreich%E2%80%99s-Ataxia |
