2023年12月13日，USWM, LLC（WorldMeds）宣布，美国食品和药物管理局（FDA）批准Iwilfin（Eflornithine）依氟鸟氨酸，降低高风险神经母细胞瘤（HRNB）成人和儿科患者复发风险，这些患者至少对先前的多药、多模式治疗（包括抗GD2免疫治疗）有部分反应。
在一项外部对照试验中评估了疗效，该试验比较了研究3b（研究组）和研究ANBL0032（临床试验衍生的外部对照组）的结果。研究3b（NCT02395666）是一项多中心、开放标签、非随机试验，有两个队列。来自一个队列（第1层）的共105名符合条件的HRNB患者口服依氟鸟氨酸，每日两次，剂量基于体表面积（BSA），直至疾病进展、不可接受的毒性或最长2年。研究3b的前瞻性设计旨在将结果与已发表文献中报告的研究ANBL0032的历史基准无事件生存率（EFS）进行比较。
外部对照组来自研究ANBL0032实验组的1241名患者，该研究是一项多中心、开放标签、随机试验，对丁努昔单抗、粒细胞巨噬细胞集落刺激因子、白细胞介素-2和顺式维甲酸与单独使用顺式维黄酸在HRNB儿童患者中的疗效进行比较。
符合研究3b和ANBL0032比较分析标准的患者，具有指定临床协变量的完整数据，使用倾向评分进行匹配（1:3）；用于初步分析的匹配疗效人群包括90名接受IWILFIN治疗的患者和270名来自研究ANBL0032的对照患者。
主要疗效结果指标是无事件生存率（EFS），定义为疾病进展、复发、继发性癌症或因任何原因死亡。另一个疗效结果指标是总生存期（OS），定义为因任何原因导致的死亡。在方案规定的初步分析中，EFS风险比（HR）为0.48（95%CI:0.27,0.85），OS HR为0.32（95%CI:1.15,0.70）。鉴于与外部对照研究设计相关的治疗效果估计的不确定性，对亚群或使用替代统计方法进行了补充分析。在这些分析中，EFS HR的范围为0.43（95%CI:0.23，0.79）至0.59（95%CI:0.28，1.27），OS HR的范围是0.29（95%CI：0.11，0.72）至0.45（95%CI=0.21，0.98）。
研究3b中最常见的不良反应（≥5%），包括实验室异常，包括中耳炎、腹泻、咳嗽、鼻窦炎、肺炎、上呼吸道感染、结膜炎、呕吐、发热、过敏性鼻炎、中性粒细胞减少、ALT升高、AST升高、听力损失、皮肤感染和尿路感染。
Iwilfin®（eflornithine）依氟鸟氨酸是一种阻断鸟氨酸脱羧酶(ODC)的疗法，该酶负责产生多胺，而多胺对肿瘤的生长和发展至关重要。IFINWIL ®已被研究用于治疗高危神经母细胞瘤(HRNB)儿科患者，该患者在接受一线多药多模式疗法后，无活动性疾病(NAD)/无疾病证据(NED)治疗。
推荐剂量基于BSA
请参阅处方信息；
https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=6716d8cc-66e6-4cee-935c-ccb85ed984f5
信息来源：https://www.businesswire.com/news/home/20231214522803/en/US-WorldMeds-Announces-FDA-Approval-of-IWILFIN%E2%84%A2-eflornithine-to-Strengthen-Fight-Against-Aggressive-Childhood-Cancer |
