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新药Harliku(nitisinone)首次获美国FDA批准,用于治疗碱尿症患者
2025-06-21 11:59:25 来源: 作者: 【 】 浏览:21次 评论:0
 2025年06月19日,Cycle Pharmaceuticals宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准Harliku™(nitisinone)尼替西农,用于减少碱尿症成年患者的尿液匀浆酸(HGA)。
  碱尿症(AKU)是一种罕见的遗传性疾病,其特征是匀浆酸(HGA)的积聚导致骨关节炎和赭石病,以及可能的心脏瓣膜损伤和肾结石。尼替西农通过抑制羟基苯基丙酮酸双加氧酶来减少过量的HGA,羟基苯基丙酮酸二加氧酶是酪氨酸分解代谢途径中匀浆1,2-双加氧酶类的上游酶。
  该批准得到了美国国立卫生研究院(NIH)国家人类基因组研究所(NHGRI)进行的研究的支持。这项开放标签、随机、无治疗对照试验包括40名被诊断为AKU的成年患者(ClinicalTrials.gov标识符:NCT00107783)。研究参与者被随机分配接受尼替西农2mg口服每日一次或不治疗3年
  研究结果显示,使用尼替西农 治疗1年后,尿液中HGA的平均减少百分比为88%(95%CI,79-97);3年时,与基线相比的平均减少百分比为91%(95%CI,85-97)。相反,未经治疗的对照组在第1年的尿HGA平均比基线增加107%(95%CI,0-216),在第3年比基线增加108%(95%置信区间,19-198)。
  结果还显示,接受尼替西农治疗的患者在治疗3年后,疼痛、能量水平和身体功能(使用36项简短调查进行评估)都有所改善。
  NIH NHGRI的Wendy J.Introne博士说:“Harliku的批准对AKU社区来说是一个重要的进步。我们的科学团队已经将几十年的研究转化为推出新的治疗选择,我们希望它能减轻AKU的沉重负担。”
  Harliku最常见的不良反应是酪氨酸水平升高、角膜炎和血小板减少症。
  Harliku(Nitisinone)尼替西农用于降低成年尿黑酸尿症(Alkaptonuria, AKU)患者的尿液同质酸 (urine homogentisic acid,HGA)。Nitisinone是一种口服有效的,具有竞争性和可逆性的4-羟苯丙酮酸二加氧酶(4-HPPD) 抑制剂,其IC50值为173nM。Nitisinone能以剂量依赖的方式促进酪氨酸的积累。

  请参阅随附Harliku的完整处方信息:
  https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2025/209449s018lbl.pdf
  信息来源:https://www.biospace.com/press-releases/cycle-pharmaceuticals-harliku-nitisinone-tablets-receive-first-fda-approval-as-treatment-for-alkaptonuria-aku 
Tags: 责任编辑:admin
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