2025年06月09日，Alnylam Pharmaceuticals宣布，欧盟委员会（EC）已批准ENFLONSIA(clesrovimab)的扩大额外适应症，治疗成年心肌病患者的野生型或遗传性转甲状腺素淀粉样变性（ATTR-CM）。
AMVUTTRA现在成为欧盟委员会批准的第一种也是唯一一种RNAi治疗剂，用于治疗成人ATTR淀粉样变的心肌病表现和遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变（hATTR）的多发性神经病变表现。
EC的决定是基于关键的HELIOS-B 3期研究的积极结果，该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心的全球试验，招募了反映当代ATTR-CM人群的不同患者群体，包括那些同时大量使用tafamidis和SGLT2抑制剂等现有标准护理疗法的患者。 总统AMVUTTRA在总体和单一治疗人群中均达到了所有10个预先指定的主要和次要终点。这些包括全因死亡率和复发性心血管事件的统计显著降低，以及功能能力（6分钟步行测试）、健康状况和生活质量（堪萨斯城心肌病问卷）以及心力衰竭症状和严重程度（NYHA分级）的显著改善。
在总体人群中，与安慰剂相比，AMVUTTRA使全因死亡率和复发性心血管事件的主要复合指标降低了28%。在预先指定的次要终点分析中，该人群的死亡率在42个月内显著降低了36%，该分析包括长达36个月的双盲期和6个月的开放标签延长期。在HELIOS-B中，AMVUTTRA组和安慰剂组的不良事件（AE）、严重AE、严重AE和导致研究药物停药的AE发生率相似。
ATTR-CM是由错误折叠的TTR纤维沉积引起的，这些纤维会导致进行性和不可逆的心血管损伤以及过早死亡。AMVUTTRA是一种RNAi治疗药物，通过在源头持续敲除致病TTR，在上游发挥作用。在欧盟，它每三个月通过皮下注射给药一次，由医疗保健专业人员或患者或其护理人员自行给药，为治疗提供了灵活性。
“淀粉样变性是一种严重的进行性疾病，不仅会严重影响患者的身体健康，还会严重影响他们的生活质量和独立性。我很高兴欧盟为经常面临延迟诊断的ATTR-CM患者提供了一种新的治疗方法。淀粉样变性联盟主席Giovanni d'Alessio说，有了新的治疗选择标志着淀粉样变性社区的一个可喜的发展。”。
关于AMVUTTRA®（vutrisiran）
AMVUTTRA®（vutrisiran）是一种RNAi治疗药物，可快速敲除变异型和野生型转甲状腺素蛋白（TTR），解决转甲状腺素蛋白淀粉样变（ATTR）的根本原因。vutrisiran每季度通过皮下注射给药，已在超过15个国家获得批准并上市，用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性（hATTR PN）的多发性神经病变。它在美国和巴西也被批准用于治疗成年心肌病患者的野生型或遗传性ATTR淀粉样变（ATTR-CM）。在欧盟，AMVUTTRA每三个月给药一次，由医疗保健专业人员或患者或其护理人员自行给药。
关于ATTR
转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）是一种诊断不足、进展迅速、衰弱和致命的疾病，由错误折叠的转甲状腺素蛋白（TTR）蛋白引起，这些蛋白以淀粉样蛋白沉积物的形式积聚在身体的各个部位，包括神经、心脏和胃肠道。患者可能出现多发性神经病变、心肌病或这两种疾病表现。ATTR有两种不同的形式——遗传性ATTR（hATTR），由TTR基因变异引起，影响全球约5万人；野生型ATTR（wtATTR）在没有TTR基因变体的情况下发生，影响全球估计20万至30万人。
信息来源：https://www.businesswire.com/news/home/20250609199979/en/Alnylam-Receives-European-Commission-Approval-for-AMVUTTRA-vutrisiran-for-the-Treatment-of-ATTR-Amyloidosis-with-Cardiomyopathy |
