2025年06月09日，Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ALNY)宣布，欧盟委员会(EC)已批准其孤儿RNAi疗法AMVUTTRA® (vutrisiran)的新增适应症，用于治疗患有心肌病(ATTR-CM)的成年患者的野生型或遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性。
此项批准扩大AMVUTTRA的适应症，使其成为欧盟委员会批准的首个也是唯一1个用于治疗成人ATTR淀粉样变性心肌病表现和遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)多发性神经病变表现的RNAi疗法。
欧盟委员会的决定基于关键性III期研究 HELIOS-B的积极结果。该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心、全球性试验，入组了反映当代ATTR-CM人群的多元化患者，包括大量同时使用现有标准治疗药物（如他法米迪和 SGLT2 抑制剂）的患者。AMVUTTRA在总体和单药治疗人群中均达到了所有10个预先设定的主要和次要终点。这些终点包括全因死亡率和复发性心血管事件显著降低，以及功能能力（6分钟步行测试）、健康状况和生活质量（堪萨斯城心肌病问卷）以及心力衰竭症状和严重程度（NYHA分级）显著改善。在总体人群中，与安慰剂相比，AMVUTTRA将全因死亡率和复发性心血管事件的主要综合指标降低了28%。在一项预设的次要终点分析中，该人群的死亡率在42个月内显著降低了36%，该分析包括长达36个月的双盲期和6个月的开放标签延长期。在HELIOS-B研究中，AMVUTTRA组和安慰剂组的不良事件(AE)、严重AE、重度AE以及导致停药的AE发生率相似。AMVUTTRA的不良反应包括注射部位反应以及血液碱性磷酸酶和丙氨酸转氨酶升高。HELIOS-B研究的详细结果发表在《新英格兰医学杂志》上。
AMVUTTRA(vutrisiran)是一种RNAi疗法，可快速敲低变异型和野生型转甲状腺素蛋白(TTR)，从而解决转甲状腺素蛋白 (ATTR)淀粉样变性的根本病因。vutrisiran每季度通过皮下注射给药，已在超过15个国家/地区获批上市，用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR-PN)引起的多发性神经病。
该药物还在美国和巴西获批，用于治疗患有心肌病(ATTR-CM)的成年患者的野生型或遗传性 ATTR 淀粉样变性。在欧盟，AMVUTTRA每3个月给药1次，可由医疗保健专业人员或患者或其照护者自行给药。
转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)是一种诊断不足、进展迅速、使人衰弱且致命的疾病，由错误折叠的转甲状腺素蛋白 (TTR) 引起，这些蛋白会在身体各个部位积聚，形成淀粉样沉积物，包括神经、心脏和胃肠道。患者可能出现多发性神经病、心肌病或两种疾病表现同时存在。ATTR有两种不同的类型：遗传性ATTR(hATTR)，由TTR基因变异引起，全球约有 5 万人受到影响；以及野生型ATTR(wtATTR)，不携带TTR基因变异，全球约有20万至30万人受到影响。
信息来源：https://www.businesswire.com/news/home/20250609199979/en/Alnylam-Receives-European-Commission-Approval-for-AMVUTTRA-vutrisiran-for-the-Treatment-of-ATTR-Amyloidosis-with-Cardiomyopathy |
