2020年3月6日，Recordati宣布，美国食品和药物管理局（FDA） 批准了Isturisa（osilodrostat）口服片剂，用于无法接受垂体手术或已接受手术但仍患有库欣病的成年人。
库欣病是一种罕见的疾病，肾上腺分泌过多的皮质醇激素。Isturisa是第一种经美国食品药品监督管理局批准的药物，通过阻断被称为11-β羟化酶的酶并阻止皮质醇合成，直接解决皮质醇过度生产的问题。
“美国食品药品监督管理局支持开发安全有效的罕见病治疗方法，这种新疗法可以帮助库欣病患者，这是一种罕见的疾病，皮质醇分泌过多会使他们面临其他医疗问题的风险，”美国食品药品监督管理局药物评估和研究中心药物评估二办公室代理主任Mary Thanh Hai医学博士说。“通过帮助患者达到正常的皮质醇水平，这种药物是库欣病成年人的重要治疗选择。”
库欣病是由垂体瘤引起的，垂体瘤释放了过多的促肾上腺皮质激素，这种激素会刺激肾上腺产生过量的皮质醇。这种疾病在30至50岁的成年人中最为常见，女性患病率是男性的三倍。库欣病可导致严重的健康问题，如高血压、肥胖、2型糖尿病、腿部和肺部血栓、骨质流失和骨折、免疫系统减弱和抑郁症。患者可能有细胳膊和腿，圆圆的红色全脸，颈部脂肪增加，容易瘀伤，条纹（紫色妊娠纹）和肌肉无力。
在一项对137名平均年龄为41岁的成年患者（约四分之三为女性）的研究中，评估了Isturisa治疗成人库欣病的安全性和有效性。大多数患者要么接受了无法治愈库欣病的垂体手术，要么不是手术候选者。在24周的单臂开放标签期内，所有患者每天两次服用2毫克（mg）的Isturisa起始剂量，每两周增加一次，最高可达每天两次30毫克。在这24周结束时，大约一半的患者皮质醇水平在正常范围内。在此之后，71名不需要进一步增加剂量并在过去12周内耐受该药物的患者进入了一项为期8周的双盲随机停药研究，他们要么接受了Isturisa治疗，要么接受了安慰剂（非活性治疗）。在停药期结束时，86%接受Isturisa治疗的患者将皮质醇水平维持在正常范围内，而服用安慰剂的患者为30%。
Isturisa临床试验中报告的最常见副作用是肾上腺功能不全、头痛、呕吐、恶心、疲劳和水肿（液体潴留引起的肿胀）。服用Isturisa的人也可能出现低皮质醇血症（皮质醇水平低）、QTc延长（心律失常）和肾上腺激素前体（转化为激素的非活性物质）和雄激素（调节男性特征的激素）升高。
Isturisa按照医疗保健提供者的指示，每天早晚口服两次。治疗开始后，提供者可能会根据患者的反应重新评估剂量。
信息来源：https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-treatment-adults-cushings-disease |
