Livmarli（maralixibat，リブマーリ内用液）是日本第一个也是唯一一个治疗Alagille综合征和进行性家族性肝内胆汁淤积症患者胆汁淤积性瘙痒的药物！
2025年03月27日,Mirum Pharmaceuticals, Inc宣布，日本厚生劳动省的批准LIVMARLI(maralixibat)口服溶液,治疗日本阿拉吉尔综合征 (ALGS) 和进行性家族性肝内胆汁淤积症 (PFIC) 患者的胆汁淤积性瘙痒。
LIVMARLI(maralixibat) 氯马昔巴特口服溶液是一种口服回肠胆汁酸转运蛋白 (IBAT) 抑制剂，已获得美国食品药品管理局和欧洲药品管理局的批准，用于治疗两种儿童胆汁淤积性肝病。在美国，该药物获准用于治疗3个月及以上的Alagille综合征(ALGS)患者的胆汁淤积性瘙痒，在欧洲，该药物获准用于治疗2个月及以上的患者。在美国，该药物还获准用于治疗12个月及以上的进行性家族性肝内胆汁淤积症 (PFIC) 患者的胆汁淤积性瘙痒，在欧洲，该药物获准用于治疗3个月及以上的患者的PFIC。
Mirum的后期研发管线包括两种针对多种罕见疾病的试验性治疗药物。IBAT抑制剂 Volixibat 正在两项潜在的注册研究中接受评估，包括针对原发性硬化性胆管炎(PSC)的2期VISTAS研究和针对原发性胆汁性胆管炎的2b期VANTAGE研究。Volixibat已获得突破性疗法认定，用于治疗PBC患者的胆汁淤积性瘙痒症。Mirum还计划进行一项2期研究，评估MRM-3379，这是一种PDE4D抑制剂，用于治疗一种罕见的遗传性神经认知障碍脆性X综合征。
信息来源：https://www.pmda.go.jp/PmdaSearch/iyakuDetail/ResultDataSetPDF/400256_39190A0S1022_1_01 |
