2025年03月06日，Neurotech Pharmaceuticals宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Encelto™（revakinagene taroretcel lwey）用于治疗2型黄斑毛细血管扩张症（MacTel）。
MacTel是一种罕见的进行性眼病，影响黄斑并导致中心视力逐渐恶化。Encelto是一种基于同种异体封装细胞的基因疗法，旨在通过眼部植入物递送持续睫状神经营养因子（CNTF）来减缓MacTel患者的视网膜退化，CNTF是一种促进生存和感光细胞维持的蛋白质。
这项批准得到了两项复制性3期试验NTMT-03-A（ClinicalTrials.gov标识符：NCT03316300）和NTMT-03-1B（ClinicalTrials.gov标识：NCT03319849）的数据支持，这两项试验比较了泰雷伐替尼与假植入物在MacTel患者中的安全性和有效性。
在这两项试验中，主要终点是从基线到第24个月椭球区（EZ）面积损失的变化率。研究结果显示，与假手术治疗相比，用revakinagene taroretcel治疗在统计学上显著减缓了NTMT-03-A的黄斑光感受器丧失56.4%（P<.0001）和NTMT-03-1B的29.2%（P=0.021）。
治疗中最常见的不良反应包括结膜出血、延迟暗适应、异物感、眼部疼痛、缝合相关并发症、瞳孔缩小、结膜充血、眼部瘙痒、眼部不适、玻璃体出血、视力模糊、头痛、干眼、眼部刺激、白内障进展或形成、玻璃体漂浮物、严重视力丧失、眼分泌物、前房细胞、虹膜睫状体炎。
Encelto禁忌用于眼部或眼周感染患者以及已知对内皮无血清培养基（Endo-SFM）过敏的患者。
Encelto作为单剂量植入物供应，含有200000至440000个表达重组人CNTF的同种异体视网膜色素上皮细胞。在由合格的眼科医生进行的手术中，它被植入玻璃体内。
信息来源：https://www.businesswire.com/news/home/20250306180680/en/Neurotech%E2%80%99s-ENCELTO%E2%84%A2-revakinagene-taroretcel-lwey-Approved-by-the-FDA-for-the-Treatment-of-Macular-Telangiectasia-Type-2-MacTel/ |
