2024年6月28日-罗氏宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）对PiaSky®（crovalimab，克罗伐单抗）治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）持肯定意见。CHMP推荐PiaSky，这是一种新型的循环单克隆抗体，可抑制补体蛋白C5，用于新接触或以前接受过C5抑制剂治疗的成年人和青少年（12岁或以上，体重40公斤）。
PiaSky将成为欧盟首个每月皮下（SC）治疗PNH的药物，并可在充分训练后自行服用。这可能为目前需要定期静脉注射的C5抑制剂提供了一种替代选择，可能有助于减轻PNH患者及其护理人员的治疗负担和生活中断。预计欧盟委员会将在不久的将来就批准PiaSky作出最终决定。
PNH是一种罕见且危及生命的血液疾病，影响全球约2万人。在PNH中，红细胞被补体系统破坏，补体系统是先天免疫系统的一部分。这会导致贫血、疲劳和血栓等症状，并可能导致肾脏疾病。
C5抑制剂——阻断部分补体系统级联的治疗方法——已被证明对治疗PNH有效。PiaSky是一种新型的C5抑制剂，可在血液中循环使用，使药物能够多次结合和抑制C5蛋白，并用少量药物在体内作用更长时间。这使得SC每四周给药一次，在治疗的第一个月进行首次静脉输液和每周SC负荷剂量。
CHMP建议基于之前未接受过C5抑制剂治疗的PNH患者的III期COMMODORE 2研究结果。研究结果表明，每四周注射一次SC的PiaSky可以控制疾病，并且耐受性良好。PiaSky的安全性与现有的标准护理C5抑制剂eculizumab相当，每两周静脉注射一次。PiaSky治疗组的不良事件发生率与eculizumab治疗组相似（分别为78%和80%）。该申请包括另外两项III期研究的支持数据，即COMMODORE 1研究，针对从目前批准的C5抑制剂转换为PNH的患者，以及COMMODORE 3研究，针对中国新接受C5抑制剂治疗的患者。
PiaSky是美国、日本和中国根据COMMODORE研究结果批准的首个针对PNH患者的每月SC治疗。
PiaSky正在进行一项广泛的临床开发计划，包括五项正在进行的III期研究和三项补体介导疾病的早期研究，包括PNH、非典型溶血性尿毒症综合征和镰状细胞病。
关于PiaSky（crovalimab）
PiaSky®（crovalimab）是一种新型的循环单克隆抗体，可抑制补体蛋白C5，旨在阻断补体系统，补体系统是先天免疫系统的重要组成部分，是人体抵御感染的第一道防线。PiaSky由Chugai Pharmaceutical Co.Ltd设计，旨在满足补体介导疾病患者的某些需求，包括为患者提供经过充分培训的自我管理潜力。
PiaSky通过结合C5发挥作用，阻断补体级联的最后一步，并提供快速和持续的补体抑制。它也在血液中循环，每四周进行一次小容量皮下注射。此外，PiaSky结合了与当前治疗不同的C5结合位点，这有可能为对当前治疗没有反应的特定C5基因突变患者提供治疗选择。
PiaSky是一种基于COMMODORE III期研究的每月皮下治疗，已在美国、日本和中国获得批准，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者。它也在非典型溶血性尿毒症综合征和镰状细胞病中进行评估。
关于COMMODORE 2研究
COMMODORE 2研究是一项III期、随机、开放标签研究，评估PiaSky®（crovalimab）与艾库珠单抗在先前未接受C5抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者中的疗效和安全性。该研究的共同主要疗效终点是测量输血避免和溶血控制（通过乳酸脱氢酶水平测量的红细胞持续破坏）。参与该研究的成年人以2:1的比例随机分组，每四周皮下注射（SC）PiaSky或每两周静脉注射艾库珠单抗。18岁以下的参与者被纳入非随机治疗组，每四周接受一次SC PiaSky治疗。
信息来源：https://www.globenewswire.com/news-release/2024/06/28/2905778/0/en/CHMP-recommends-EU-approval-of-Roche-s-PiaSky-for-people-with-PNH-a-rare-life-threatening-blood-condition.html |
