2024年12月20日，Vertex Pharmaceuticals Incorporated宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准ALYFTREK（vanzachaftor/tezacaftor/deutivacaftor），这是一种每日一次的三重组合囊性纤维化跨膜电导调节器（CFTR）调节剂，用于治疗6岁及以上至少有一个F508del突变或对ALYFTREK有反应的CFTR基因中的另一个突变的囊性纤维化（CF）患者。
这一批准是基于CF有史以来最全面的3期关键项目，包括20多个国家和200多个地点的1000多名患者。这些数据之前是在研究结束时发布的，并在今年9月的北美囊性纤维化会议上公布。针对12岁及以上CF患者的3期研究达到了主要终点（与TRIKAFTA相比，ppFEV1相对于基线的绝对变化具有非劣效性）和所有关键的次要终点（包括与TRIKAFT相比，汗液氯化物[SwCl]相对于基线的绝对变化）。在6-11岁CF儿童的3期研究中，ALYFTREK证明了安全性，这是主要终点。次要终点，如ppFEV1与基线相比的绝对变化和SwCl与基线之间的绝对变化，支持ALYFTREK在该年龄组的益处。在所有研究中，ALYFTREK的耐受性普遍良好。
关于ALYFTREK (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor)
ALYFTREK是第一个每日一次的CFTR调节剂。在最近的一项调查中，大约75%的医生报告说，对于CF患者来说，更方便的给药是一个非常高的未满足需求。具体来说，考虑到需要在含脂肪的食物中服用CFTR调节剂，CF患者将从每日一次的给药方案中获得额外的好处。ALYFTREK还为美国约150名CF患者提供了一种潜在的变革性选择，这些患者有31个突变之一，现在首次有资格使用CFTR调节剂。
关于囊性纤维化
囊性纤维化（CF）是一种罕见的缩短寿命的遗传性疾病，影响全球92000多人。CF是一种进行性多器官疾病，影响肺、肝、胰腺、胃肠道、鼻窦、汗腺和生殖道。CF是由CFTR基因中的某些突变导致的CFTR蛋白缺陷和/或缺失引起的。儿童必须继承两个有缺陷的CFTR基因——父母各一个——才能患CF，这些突变可以通过基因检测来识别。虽然有许多不同类型的CFTR突变会导致这种疾病，但绝大多数CF患者至少有一个F508del突变。
CFTR突变通过导致CFTR蛋白缺陷或导致细胞表面CFTR蛋白短缺或缺失而导致CF。CFTR蛋白的功能缺陷和/或缺失导致许多器官中盐和水进出细胞的流动不良。在肺部，这会导致异常粘稠的粘液积聚，慢性肺部感染和渐进性肺部损伤，最终导致许多患者死亡。中位死亡年龄在30岁左右，但经过治疗，预计生存率正在提高。
ALYFTREK也已提交给全球卫生当局，并正在欧盟、英国、加拿大、瑞士、澳大利亚和新西兰接受监管审查。
请参阅随附ALYFTREK的完整处方信息：
https://pi.vrtx.com/files/uspi_vanzacaftor_tezacaftor_deutivacaftor.pdf
信息来源：https://investors.vrtx.com/news-releases/news-release-details/vertex-announces-us-fda-approval-alyftrektm-once-daily-next |
