RYONCIL是首个获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准的治疗2个月及以上儿童（包括青少年）的药物，用于治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR aGvHD），这是一种高死亡率的危及生命的疾病。
2024年12月18日，Mesoblast公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）批准了Ryoncil（remestemcel-L-rknd），这是一种异基因（供体）骨髓间充质基质细胞（MSC）疗法，用于治疗2个月及以上儿童患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR aGVHD）。
Ryoncil是第一个获得美国食品药品监督管理局批准的MSC疗法。它包含MSCs，这是一种细胞，可以在体内发挥各种作用，并可以分化为多种其他类型的细胞。这些间充质干细胞是从健康成人供体的骨髓中分离出来的。
RYONCIL是一种异基因骨髓间充质基质细胞（MSC）疗法，用于治疗2个月及以上儿童患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR aGvHD）。
RYONCIL的推荐剂量为2×106MSC/kg体重/次静脉输注，每周两次，连续4周。在首次给药后28±2天评估反应，并酌情进行进一步治疗。
美国食品药品监督管理局生物制品评估与研究中心（CBER）主任Peter marks博士说：“今天的决定标志着使用创新的细胞疗法治疗对包括儿童在内的患者具有毁灭性影响的危及生命的疾病的重要里程碑。”。“这是首次批准间充质基质细胞疗法，表明了美国食品药品监督管理局致力于支持开发安全有效的产品，以提高对其他疗法无反应症状患者的生活质量。”
类固醇难治性急性移植物抗宿主病是一种严重且危及生命的疾病，可作为异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）的并发症发生。在异基因造血干细胞移植中，患者从健康供体那里接受造血干细胞，以取代自己的干细胞并形成新的血细胞，这一过程通常是治疗某些类型的血癌、血液疾病或免疫系统疾病的一部分。
CBER治疗产品办公室主任Nicole Verdun医学博士说：“类固醇难治性急性移植物抗宿主病可能会对健康产生重大而广泛的影响，包括对多个器官的损伤、受影响患者的生活质量降低和死亡风险。”。“美国食品药品监督管理局仍然致力于帮助解决患有衰弱和致命疾病的人的紧急未满足需求，今天的批准是这一努力的重要一步。”
在一项多中心单臂研究中，对54名接受异基因造血干细胞移植后患有SR aGVHD的儿科研究参与者进行了Ryoncil的安全性和有效性评估。研究参与者连续四周每周两次静脉注射Ryoncil，共八次。使用国际血液和骨髓移植登记严重性指数标准（IBMTR）分析每个研究参与者的基线状况，以评估哪些器官受到影响以及疾病的总体严重程度。
Ryoncil的有效性主要基于开始使用Ryoncil后28天对治疗的反应率和持续时间。对治疗有部分或混合反应的研究参与者——这意味着一个器官的状况有所改善，而另一个器官没有变化（部分）或状况恶化（混合）——每周接受一次额外的输注，持续四周。16名研究参与者（30%）在接受Ryoncil治疗28天后对治疗有完全反应，而22名研究参与者有部分反应（41%）。
治疗医生应监测Ryoncil的输注情况，如果有任何反应迹象，包括呼吸困难（呼吸急促）、低血压（低血压）、发烧、呼吸急促（快速呼吸）、发绀（皮肤、嘴唇或指甲变蓝）和缺氧（血液中氧含量低），应停止输注。
接受Ryoncil治疗的研究参与者最常见的不良反应是感染、发烧、出血、水肿、腹痛和高血压。使用Ryoncil治疗后，可能会出现超敏反应和急性输注反应、传染病或病原体传播以及异位组织形成等并发症。
已知对二甲亚砜或猪和牛蛋白过敏的患者禁用Ryoncil。患者在输注前应预先服用皮质类固醇和抗组胺药，并在使用Ryoncil治疗期间监测超敏反应。
信息来源：https://www.globenewswire.com/news-release/2023/08/04/2718706/0/en/Mesoblast-Receives-Complete-Response-From-U-S-Food-and-Drug-Administration-for-Biologics-License-Application-for-Steroid-Refractory-Acute-Graft-Versus-Host-Disease-in-Children.html |
