2024年11月20日，辉瑞宣布，欧盟委员会(EC)已授权HYMPAVZI™(marstacimab)用于常规预防12岁及以上、体重至少35公斤的严重血友病A(先天性因子VIII [FVIII]缺乏，FVIII <1%)且无FVIII抑制剂或严重血友病B(先天性因子IX [FIX]缺乏，FIX<1%)患者的出血发作。
HYMPAVZI是欧盟(EU)批准用于治疗血友病A或B的首个也是唯一一个抗组织因子途径抑制剂(anti-TFPI)，也是欧盟批准的首个通过预充式自动注射笔给药的血友病药物。HYMPAVZI提供皮下治疗方案，每周给药一次，每次给药所需的准备工作极少。
此项营销授权基于关键的3期BASIS研究(NCT03938792) 的结果，该研究评估了马斯塔西单抗对无抑制物的严重血友病A或B成人和12岁及以上青少年患者的疗效和安全性。在研究中，HYMPAVZI在12个月的积极治疗期间显着降低了治疗出血的年出血率(ABR)35%（ABR为 5.08 vs. 7.85，p值0.0376），与作为常规治疗一部分施用FVIII或FIX的常规预防(RP)相比，显示出非劣效性和优越性。HYMPAVZI的安全性与1/2期结果一致，研究中报告的最常见不良事件是注射部位反应、头痛、瘙痒和高血压。
此项营销授权在所有27个欧盟成员国以及冰岛、列支敦士登和挪威均有效。此次欧盟委员会的批准是继 HYMPAVZI 于 10 月在美国获得监管部门批准之后的又一举措。
HYMPAVZI（marstacimab）由辉瑞科学家发现，是一种再平衡剂，针对组织因子途径抑制剂 (TFPI) 的 Kunitz 2 结构域，TFPI 是一种天然抗凝蛋白，其功能是防止血栓形成和恢复止血。
HYMPAVZI已获欧盟委员会批准，用于常规预防年龄12岁及以上、体重至少35 公斤、患有严重血友病A（先天性因子VIII[FVIII]缺乏，FVIII <1%）且无FVIII抑制剂的患者或严重血友病B（先天性因子IX[FIX]缺乏，FIX<1%）且无FIX抑制剂的患者发生出血。
血友病是一种罕见的遗传性血液疾病，由凝血因子缺乏引起（甲型血友病缺乏FVIII，乙型血友病缺乏FIX），全球有超过80万人受此影响。血友病在儿童早期就被诊断出来，它会抑制血液正常凝结的能力，增加关节内反复出血的风险，从而导致永久性关节损伤。尽管近年来血友病治疗取得了重大进展，但许多患者仍会继续出现出血事件，并通过频繁的静脉输液来控制病情，可能需要每周输液多次。
几十年来，治疗甲型和乙型血友病最常见的方法是因子替代疗法，即替代缺失的凝血因子。因子替代疗法可增加体内凝血因子的数量，以改善凝血，从而减少出血。人们认为，静脉输液的负担是一些血友病患者坚持治疗的障碍，部分原因是不方便、时间限制和静脉通路不良。在一项针对六个欧洲国家的患者/医生/专科护士的调查中，治疗时间不足和不方便是未使用规定剂量的凝血因子或跳过治疗的主要原因。
信息来源：https://www.businesswire.com/news/home/20241120965921/en/European-Commission-Approves-Pfizer%E2%80%99s-HYMPAVZI%E2%84%A2-marstacimab-for-the-Treatment-of-Adults-and-Adolescents-with-Severe-Hemophilia-A-or-B-Without-Inhibitors |
