2023年10月27日，云顶新耀（Everest Medicines）宣布，中国澳门特别行政区药物管理局已批准Nefecon®的新药申请 (NDA)，用于治疗有疾病进展风险的成人原发性免疫球蛋白A肾病(IgAN)。
澳门是云顶新耀第一个获得Nefecon®NDA批准的地区。
NefIgArd 3期临床试验是一项随机、双盲、多中心研究，在接受优化RASi治疗的原发性 IgAN成年患者中，与安慰剂相比，评估了每日一次16mg剂量的Nefecon®的疗效和安全性。NefIgArd研究是一项为期2年的试验，其中包括使用 Nefecon® 或安慰剂治疗9个月，然后进行15个月的停药随访期。主要终点，即2年 eGFR的时间加权平均值，显示Nefecon®相对于安慰剂具有统计显着性和临床意义的益处（p值 < 0.0001）。它还显示，2年总 eGFR斜率差异为每年每1.73 m 2 2.95mL/min，有利于Nefecon®。这些数据反映了整个研究人群的治疗效果，无论 UPCR 基线水平如何。
Nefecon（Budesonide）口服靶向布地奈德迟释胶囊是布地奈德的专利口服延迟释放制剂，布地奈德是一种皮质类固醇，具有强效的糖皮质激素活性和微弱的盐皮质激素活性，可经历大量的首过代谢。该制剂被设计为肠溶包衣的延迟释放胶囊，因此在到达小肠下部的派尔氏集结区域之前它保持完整。每个胶囊均含有布地奈德涂层珠，根据主要发病机制模型，针对疾病起源的回肠中存在的粘膜 B 细胞。
2019年6月，云顶新耀（Everest Medicines）与Calliditas签订了独家、含特许权使用费的许可协议，该协议赋予Everest Medicines在中国大陆、香港、澳门、台湾和新加坡开发和商业化Nefecon®的独家权利。该协议于2022年3月延期，将韩国纳入 Everest Medicine 的市场范围。
Nefecon®已在美国、欧盟和英国获得批准并上市。Nefecon®在中国大陆的新药上市申请正在接受优先审评，Nefecon®是第1个在中国获得突破性疗法认定的非肿瘤药物。Nefecon®自2023年4月起在上海瑞金医院海南分院通过早期试用计划进入临床。
原发性肾小球疾病（Primary immunoglobulin A nephropathy，IgAN）作为常见的原发性肾小球疾病，IgA肾病约占35%～50%。约50%具有高进展风险的IgA肾病患者在10-20年内会进展为终末期肾病，需要进行透析或肾移植。IgA肾病患者的治疗现状存在巨大的未满足医疗需求。
信息来源：https://www.prnewswire.com/news-releases/everest-medicines-announces-new-drug-application-approval-by-the-pharmaceutical-administration-bureau-of-macau-for-nefecon-for-the-treatment-of-primary-iga-nephropathy-301969780.html |
