2024年11月08日，Autolus Therapeutics宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Aucatzyl®（obecabtagene autoleucel；obe-cel）用于治疗成人复发或难治性B细胞前体急性淋巴细胞白血病（ALL）。
Obe-cel是一种CD19导向的转基因自体T细胞免疫疗法，由患者自身表达抗CD19嵌合抗原受体的T细胞组成。该产品设计有快速脱落的CD19粘合剂，可降低毒性并提高长期持久性。
该批准得到了多中心、开放标签、单臂2期FELIX试验（ClinicalTrials.gov标识符：NCT04404660）数据的支持，该试验包括复发或难治性CD19阳性B细胞ALL的成年人。94名患者在完成淋巴耗竭化疗后分次输注Obecel。主要终点是输注后3个月内完全缓解（CR）的发生率和持续时间。
研究结果显示，在疗效可评估的患者中，42%的参与者（27/65）在3个月内达到CR（95%CI，29-54）；3个月内达到CR的中位持续时间为14.1个月（95%CI，6.1，未达到）。此外，63%（41/65）的疗效可评估参与者在任何时候都达到了总体CR（定义为CR和血液学不完全恢复的CR）（95%CI，50-75）；中位持续时间为14.1个月（95%置信区间6.2，未达到）。
安全性数据显示，经obe-cel治疗后，75%的患者出现细胞因子释放综合征（CRS），24%的患者出现免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）。治疗中报告的最常见的非实验室不良反应包括CRS、未指明的感染病原体、肌肉骨骼疼痛、病毒感染、发烧、恶心、细菌感染性疾病、腹泻、发热性中性粒细胞减少症、ICANS、低血压、疼痛、疲劳、头痛、脑病和出血。
FELIX研究的美国首席研究员、德克萨斯大学MD安德森癌症中心白血病教授兼ALL科主任Elias Jabbour医学博士说：“成人ALL是一种极具侵袭性的癌症，一旦患者复发，在治疗这种疾病时，存在着高度未满足的医疗需求，从历史上看，他们的预后很差。”。“这一里程碑式的批准，基于Aucatzyl的临床益处，为复发/难治性B-ALL的成年患者带来了新的希望。”
处方信息中包含了关于CRS、ICANS和T细胞恶性肿瘤风险的方框警告，尽管美国食品药品监督管理局没有要求风险评估缓解策略（REMS）计划。
请参阅随附Aucatzyl的完整处方信息：
https://www.autolus.com/media/aj4olbsd/aucatzyl-pi-08-nov2024.pdf
信息来源：https://www.globenewswire.com/news-release/2024/11/08/2977884/0/en/Autolus-Therapeutics-Announces-FDA-Approval-of-AUCATZYL-obecabtagene-autoleucel-obe-cel-for-adults-with-relapsed-refractory-B-cell-acute-lymphoblastic-leukemia-r-r-B-ALL.html |
