2021年8月26日，Ascendis Pharma宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Skytrofa®（lonapegsomatropin-tcgd）治疗1岁及以上体重至少11.5kg且因内源性生长激素分泌不足而出现生长障碍的患者。
Skytrofa是一种人类生长激素生长激素的长效前药，通过使用大肠杆菌的重组DNA技术生产。该批准是基于多中心、随机、开放标签、活性对照、平行组3期heiGHt试验（ClinicalTrials.gov标识符：NCT02781727）的数据，该试验评估了Skytrofa对161名患有生长激素缺乏症的治疗幼稚青春期前患者的疗效和安全性。
患者以2:1的比例随机分配，接受每周一次皮下注射的lonapegsomatropin tcgd（n=105）或每天皮下注射的生长激素（n=56）。主要终点是第52周的年化身高增长速度。
研究结果显示，使用洛奈帕霉素tcgd治疗符合主要终点的非劣效性标准，导致第52周的年身高增长速度为11.2cm/年，而使用生长激素治疗的患者为10.3cm/年（治疗差异为0.9；95%CI为0.2-1.5）。与基线相比，洛奈帕霉素tcgd组的身高标准差得分变化为1.1，生长激素组为0.96。
报告的最常见不良反应是病毒感染、发热、咳嗽、恶心/呕吐、出血、腹泻、腹痛、关节痛和关节炎。
Skytrofa是一种单剂量、双腔、预充式药筒，含有洛奈帕托品tcgd和稀释剂，用于皮下注射，规格如下：3mg、3.6mg、4.3mg、5.2mg、6.3mg、7.6mg、9.1mg、11mg和13.3mg。这些墨盒仅适用于单独包装的Skytrofa自动注射器。
 
信息来源：https://skytrofahcp.com/ |
