2024年8月15日宣布，诺华制药宣布，补体B因子抑制剂Fabhalta（iptacopan，ファビハルタカプセル200mg）在日本获批上市，用于发作性夜间血红蛋白尿症。
   发作性夜间血红蛋白尿症（指定难病62）是由于后天性的基因异常，红细胞容易受到补体的攻击，失去了对补体的防御蛋白的红细胞（PNH红细胞）在血管内受到补体的攻击而被破坏的血液疾病。以起床时的血红蛋白尿为特征，贫血、疲劳感、血栓症等症状根据患者的不同而不同。日本的患者数估计约为1000人。无论哪个年代都会发病，但是很多患者都是在30~40岁的时候被诊断出来的。
  Fabhalta（iptacopan）根据新的作用机制用补体C5抑制剂进行适当的治疗也不能得到充分的效果，是改善发作性夜间血红蛋白尿症（PNH）成人患者的血红蛋白值和生活质量（QOL），可以单剂使用的经口治疗药。
  发作性夜间血红蛋白尿症（PNH），在血管内红细胞被补体破坏引起溶血。iptacopan通过抑制血管内外双方的溶血，将血红蛋白值改善到接近正常值（或基准值），可以全面应对贫血和疲劳等发作性夜间血红蛋白尿症（PNH）残留的课题。并且，期待将患者从伴随输血等处理的治疗中解放出来。

部份中文伊普可泮处方资料（仅供参考）
商品名：Fabhalta Capsules
英文名：iptacopan
中文名：伊普可泮硬胶囊
生产商：诺华制药
药品简介
新药Fabhalta（iptacopan）在日本获批上市，这是首款针对成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（paroxysmal nocturnal hemoglobinuria, PNH）的口服单药疗法。Fabhalta是一种补体B因子抑制剂，它在免疫系统的替代补体途径中起作用，全面控制血管内外的红细胞（RBC）破坏。
ファビハルタカプセル200mg
药效分类名称
补体B因子抑制剂
批准日期：2024年6月
商品名：
FABHALTA capsules
一般的名称 
イプタコパン塩酸塩水和物
一般的名称（欧名） 
Iptacopan Hydrochloride Hydrate
化学名 4-{(2S,4S)-4-Ethoxy-1-[(5-methoxy-7-methyl-1H-indol-4-yl)methyl]piperidin-2-yl}benzoic acid monohydrochloride monohydrate
分子式 
C25H30N2O4・HCl・H2O
分子量 
476.99
物理化学的性状 
白色～浅带紫红色白色粉末。
批准条件
制定医药品风险管理计划并妥善实施。
由于日本人的给药经验极其有限，因此在制造销售后，在收集到一定数量的病例相关数据之前，通过对所有病例实施使用成绩调查，在掌握本制剂使用患者的背景信息的同时，尽早收集本制剂的安全性及有效性相关数据，采取适当使用本制剂所需的措施。
本制剂的给药，在对发作性夜间血红蛋白尿症的诊断、治疗精通，对本制剂的风险等也能充分管理的医生、医疗机构的指导下，为了仅在与精通脑膜炎菌感染症的诊断、治疗的医生合作的基础上进行，在制造销售时应采取必要的措施。
药效药理
作用机制
伊普可泮结合补体B因子抑制其活性，从而抑制C3转换酶的活性，抑制补体第二途径的活化，阻止包括下游C5转换酶形成的级联反应。在发作性夜间血红蛋白尿症患者中，伊普塔科潘抑制膜侵袭复合体形成，抑制血管内溶血，同时抑制C3片段的奥普索宁化，抑制血管外溶血。
对补体B因子的结合作用
伊普可泮在竞争性结合测定中抑制了报道分子与补体B因子催化结构域的结合（IC50值：9.6nM）（in vitro）。
补体第二途径活性化的抑制作用
伊普可泮在小鼠血清中抑制了C3片段沉积，在人血清中抑制了膜侵袭复合物的形成（in vitro）。
伊普可泮抑制了发作性夜间血红蛋白尿症患者来源的红细胞的溶血及C3片段在红细胞表面的沉积（in vitro）。
对于通过植入自然引起关节炎的小鼠血清而制备的关节炎模型小鼠和通过施用含有针对大鼠尿细管上皮蛋白Fx1A的抗体的绵羊血清而制备的被动海曼肾炎模型大鼠，伊普塔科潘抑制了疾病的发展或发病（in vivo）。
适应症
发作性夜间血红蛋白尿症
用法与用量
通常，成人每天口服2次200毫克作为伊普可泮。
包装
14胶囊[14胶囊（PTP）×1]

制造商和分销商
诺华制药株式会社
注：以上中文处方资料不够完整，使用者以原处方资料附件。
完整说明书附件：
https://www.drs-net.novartis.co.jp/siteassets/common/pdf/fab/pi/pi_fab_202408.pdf