Akantior（polihexanide）将成为首个获批的治疗棘阿米巴角膜炎的孤儿药品，这是一种罕见的严重眼部感染，通常会导致失明和失明。
2024年08月26日，SIFI公司宣布，欧盟委员会已批准Akantior（polihexanide）上市，用于治疗12岁以上棘阿米巴性角膜炎（AK）青少年和成人患者。
  CHMP的积极意见基于综合开发计划的积极数据，包括AK迄今为止最大的1期和3期试验。第3阶段的关键是对135名患有棘阿米巴角膜炎的成年人和青少年进行随机、多中心和双盲研究（ClinicalTrials.gov标识符：NCT03274895）。研究043/SI评估了与活性对照相比，在12个月时使用聚己内酯（浓度为0.8mg/ml（0.08%））的疗效、耐受性和安全性。
  临床治愈率为86.7%，中位治愈时间约为4个月，患者的视力和生活质量得到了显著改善。对90名健康志愿者进行的I期随机、双盲、对照试验（ClinicalTrials.gov标识符：NCT02506257）旨在研究不同浓度的脊髓灰质炎或安慰剂的效果。这项研究的结果证实，0.08%的聚己内酯在每种测试剂量和安慰剂之间的不良事件方面没有统计学上的显著或临床意义的差异。
  “经过15年的研究，最终完成了一项关键的3期临床试验，0.08%的聚己内酯被开发为AK的第一种获得许可的治疗方法。我们的研究表明，当用作单一疗法，再加上为试验中使用而制定的治疗方案时，可以实现超过86%的医疗治愈率。
  Akantior®由具有最佳长度的聚己酰胺聚合物链制成，其分子量被证明作为单一疗法非常有效。
  关于AKANTIER®：
  AKANTIOR®（0.08% polihexanide）将成为世界上第一种获批的治疗棘阿米巴角膜炎的药物。它是一种抗阿米巴聚合物，对原生动物棘阿米巴的滋养体和包囊都有作用。其配制浓度为0.8mg/ml（0.08%），可以作为单剂量容器中的单药滴眼液给药。相比之下，目前的治疗方案包括各种非标准化的联合疗法，涉及未经许可的复合或进口替代品。欧洲药品管理局和美国食品药品监督管理局授予SIFI孤儿药称号，用于治疗棘阿米巴角膜炎。
  关于棘阿米巴角膜炎（AK）：
  AK是一种极为罕见、急性、严重的角膜寄生虫感染，由自由生活的棘阿米巴引起，尽管近年来AK的发病率迅速增长。AK是一种眼部紧急情况，需要紧急治疗以挽救眼睛。它可能导致视力下降、潜在失明，甚至失明，通常需要单次或多次角膜移植。它影响所有年龄段的人，其中大多数是年轻或中年软性隐形眼镜佩戴者。患者报告难以忍受的疼痛和极度的光敏感性，在症状缓解之前，他们很少工作或过正常的生活。
  信息来源：https://www.prnewswire.com/news-releases/sifi-receives-positive-chmp-opinion-for-akantior-polihexanide-0-08-in-acanthamoeba-keratitis-302159647.html