Niktimvo™（axatilimab-csfr）是首个获批的针对慢性移植物抗宿主病炎症和纤维化驱动因素的抗CSF-1R抗体！
2024年8月14日，Incyte和Syndax Pharmaceuticals联合宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Niktimvo（axatilimab-csfr）用于治疗体重至少40kg的成人和儿童患者至少2条先前全身治疗线失败后的慢性移植物抗宿主病（cGVHD）。
  Axatilimab是一种人源化IgG4单克隆抗体，靶向单核细胞和巨噬细胞上表达的集落刺激因子-1受体（CSF-1R）。通过CSF-1R抑制信号传导已被证明可以降低循环促炎和促纤维化单核细胞以及单核细胞衍生巨噬细胞的水平，并抑制组织中致病巨噬细胞的活性。
  该批准得到了AGAVE-201 2期研究（ClinicalTrials.gov标识符：NCT04710576）数据的支持，该研究评估了axatilimab在成人和儿童复发性或难治性活动性移植物抗宿主病患者中的安全性和有效性，这些患者在2次治疗后病情有所进展。
  研究参与者静脉注射axatilimab，直至疾病进展、9个月无效或毒性不可接受。主要终点是总反应率（ORR），定义为根据2014年NIH慢性移植物抗宿主病共识标准在第7周期第1天达到客观反应的患者比例。
在每2周接受0.3mg/kg治疗的患者中（N=79），结果显示ORR为75%（95%CI，64-84），所有反应者都有部分反应。首次反应的中位时间为1.5个月（范围，0.9-5.1），中位反应持续时间为1.9个月（95%CI，1.6-3.5）。在达到反应的患者中，60%（95%CI，43-74）在12个月时保持反应。
   此外，56%（95%CI，44-67）的患者在改良的李症状量表评分中至少改善了7分。在基线检查时，所有涉及的器官都观察到了器官特异性反应，其中以纤维化为主的器官反应显著：食管、关节和筋膜、肺和皮肤。
  报告的最常见的治疗紧急不良事件是天冬氨酸转氨酶升高、感染、丙氨酸转氨酶升高、磷酸盐降低、血红蛋白降低、病毒感染、γ-谷氨酰转移酶升高、肌肉骨骼疼痛、脂肪酶升高、疲劳、淀粉酶升高、钙升高、肌酸磷酸激酶升高、碱性磷酸酶升高、恶心、头痛、腹泻、咳嗽、细菌感染、发热和呼吸困难。
  Niktimvo™以50mg/mL的单剂量小瓶供应。根据Incyte和Syndax的说法，该产品将在2025年第一季度上市，此前美国食品药品监督管理局批准了2种较小的小瓶尺寸。
  信息来源：https://www.businesswire.com/news/home/20240814470216/en/