2024年07月31日，Rhythm Pharmaceuticals, Inc宣布，欧盟委员会 (EC) 扩大了IMCIVREE(setmelanotide) 的营销授权，将范围扩大到因Bardet Biedl综合征(BBS) 或促阿片黑素皮质素(POMC)、前蛋白转化酶枯草溶菌素/kexin1型(PCSK1) 或瘦素受体 (LEPR) 缺乏导致肥胖的2至6岁儿童。
IMCIVREE是欧盟首个获得授权的精准医疗项目，用于控制饥饿和治疗成人和儿童肥胖症，目前最小的患者为2岁，患有BBS或POMC、PCSK1或 LEPR 缺乏症。
在欧盟，setmelanotide适用于治疗成人和2岁及以上儿童中与基因确认的BBS或功能丧失的双等位基因POMC（包括 PCSK1）缺陷或双等位基因LEPR缺陷相关的肥胖症和饥饿控制。在欧洲，setmelanotide 应由擅长肥胖症和潜在遗传病因的医生开具处方并监督。
在美国，setmelanotide适用于治疗因 POMC、PCSK1或LEPR缺乏而导致单基因或综合征性肥胖的成人和6岁及以上儿童患者的慢性体重管理，经 FDA 批准的检测确定 POMC、PCSK1或LEPR基因变异被解释为 致病 、 可能致病或意义不明（VUS）或 BBS。
信息来源：https://www.globenewswire.com/news-release/2024/07/31/2921935/0/en/Rhythm-Pharmaceuticals-Announces-European-Commission-Expands-IMCIVREE-setmelanotide-Marketing-Authorization-to-include-Children-as-Young-as-2-Years-Old.html |
