2024年07月31日，SanBio Co., Ltd.宣布，人体干细胞加工产品“AKUUGO®（INN：vandefitemcel）颅内植入用悬浮液”在日本获上市许可，用于改善创伤性脑损伤导致的慢性运动性麻痹。
  创伤性脑损伤（TBI）是由施加在头部的强大外力引起的，如交通事故或跌倒，会损伤颅骨内的脑组织。TBI症状的表现和时间在患者之间差异很大，根据受影响的大脑区域，患者可能会出现运动功能障碍或更严重的脑功能障碍等后遗症。研究表明，被破坏或受损的脑组织不会自然再生，进入TBI慢性期并发展为运动瘫痪的患者在日常和社会生活中面临终身影响，这表明存在大量未满足的医疗需求。
  AKUUGO®已被证明能有效改善与TBI相关的慢性运动麻痹，是世界上第一种也是唯一一种获批用于该适应症的同种异体细胞治疗剂。  AKUUGO®在促进大脑再生方面也是世界首创，其临床应用的批准标志着一个重要的里程碑。AKUUGO®是一种同种异体细胞产品，通过培养从健康供体收集的骨髓间充质干细胞，并将人Notch-1细胞内结构域基因瞬时转染到培养的细胞中，以增强其再生神经细胞的能力。
  将AKUUGO®移植到大脑中受损的神经组织中，预计会引发FGF-2（一种蛋白质）和其他物质的释放，从而促进受损神经细胞的自然再生能力，并诱导神经细胞的增殖和分化。基础研究的结果还表明，AKUUGO®对神经细胞具有保护作用，诱导血管生成，并显示出免疫调节作用。
  AKUUGO®的有条件和有时限的批准，使我们能够为日本的TBI患者提供一种新的治疗选择。AKUUGO™直接给药于大脑，是与TBI相关的慢性运动麻痹患者的一种创新和关键的选择。
  AKUUGO®的批准是基于SanBio在日本和美国进行的全球2期临床试验的结果。
  “创伤性脑损伤会影响大脑的各个区域，损伤的部位和程度决定了症状的持续时间和严重程度，以及后遗症。急性期的康复能有效恢复一定水平的运动功能；然而，由于受损的脑细胞不能再生，因此还没有有效的治疗慢性运动缺陷和其他创伤性脑损伤后遗症的方法。AKUUGO®的批准可能会为患有创伤性脑损伤慢性后遗症的患者提供一种新的治疗选择，我期待着在研究和分析方面取得进一步进展。”
  “慢性创伤性脑损伤患者会经历终身残疾，影响生活质量，特别是那些运动缺陷患者。患有创伤性脑损伤的患者也会给支持他们的护理人员带来负担。
  产品概述
  商品名：AKUUGO® Suspension for Intracranial Implantation
  通用名：Vandefitemcel
  适应症和效果：
  颅脑损伤后慢性运动麻痹的改善
对于成年人，使用专用输送装置组通过立体定向脑手术将5 x106活的人类（同种异体）骨髓间充质干细胞（300μL细胞悬浮液）植入病变周围的脑组织。
  通过颅骨上的钻孔，通过三条轨迹将细胞植入病变周围区域。向每个轨迹注入100μL的细胞悬浮液，在距离最深部位5-6mm间隔的总共五个部位分别沉积20μL的溶液。植入速率应约为10μL/min。按照以下步骤进行植入。
  剂量和给药
  1.在开始手术之前，将导向器和止动器以及配备探针的插入器从专用输送装置组连接到侵入性神经外科的头部固定装置上。
  2.解冻用于颅内植入的细胞悬液，用专用制备溶液清洗，并使用专用制备液将细胞悬液的浓度调节至1.67 x 106个细胞/100μL。在用制备好的细胞悬浮液填充之前，用专用制剂溶液清洗专用输送装置中固定有套管的微型注射器。

上市批准日期：2024年7月31日
  批准条件
  1.考虑到产品的制造记录有限，公司应根据预先确定的计划及时收集产品质量信息，并评估和报告试验产品（临床试验产品）和拟用于商业分销的产品在质量方面的等效性/同质性。根据评估结果，公司应申请部分变更已批准的事项。在部分变更申请获得批准之前，不得装运产品。
  2.公司必须确保产品由在创伤性脑损伤诊断和治疗以及立体定向脑外科技术方面拥有足够知识和经验的医生在设备齐全的医疗机构中使用，以应对紧急情况。医生还必须对产品的临床试验结果和不良事件有足够的了解。
  3.在有条件和有时限的批准到期之前，公司必须对所有使用产品的案例进行上市后评估，直到公司重新申请产品的上市批准。
  4.在有条件和有时限的批准到期之前，公司必须收集反映产品作用机制的生物特性信息，并采取必要措施，如改进其质量控制策略，直至公司重新申请产品的上市批准。
  关于异基因细胞移植
  再生医学疗法可分为自体细胞疗法和异基因细胞疗法。在自体细胞移植中，患者自己的细胞被采集和使用，但细胞处理过程耗时耗力。另一方面，在异基因细胞移植中，从供体收集细胞并大量培养。由于同种异体细胞药物可以大规模生产，因此可以治疗大量患者。
  关于创伤性脑损伤
  创伤性脑损伤（TBI）是全球死亡和残疾的主要原因之一。2016年全球急性TBI的估计发病率为2700万例，TBI继发慢性损伤的估计全球患病率为5550万例*1。总体而言，TBI和TBI继发的长期运动缺陷严重损害了一个人的自我照顾、就业能力和生活质量，是全球医疗系统的主要负担。在美国，约43%的幸存住院TBI患者患有长期残疾*2，据估计，有317万人患有TBI继发的长期残疾*3。日本约有6万*4名TBI患者，其中20%*5人估计会受到损伤的后遗症。
  关于“AKUUGO®颅内植入悬浮液”
  AKUUGO®颅内植入用混悬液（国际非专利名称：vandefitemcel）是一种人类（同种异体）骨髓衍生的修饰间充质干细胞，是通过修饰和培养健康成年人骨髓吸出物衍生的间充质造血干细胞而产生的。将AKUUGO®移植到大脑中受损的神经组织中，预计会引发FGF-2（一种蛋白质）和其他物质的释放，从而促进受损神经细胞的自然再生能力，并诱导神经细胞的增殖和分化。有条件和有时限的批准是基于SanBio全球2期临床试验的结果。
  试验的主要终点——治疗后24周Fugle-Meyer运动量表（FMMS）评分与基线相比的平均变化——得到了满足，AKUUGO®治疗组与对照组相比报告了8.3分的改善，显示出统计学上的显著差异。该研究的最终分析在美国神经病学学会年会上公布。我们正在推进针对多种适应症的研发，包括与慢性脑梗死相关的慢性影响。

  信息来源：https://ca.marketscreener.com/quote/stock/SANBIO-CO