2024年07月08日，Mirum Pharmaceuticals, Inc宣布，欧盟委员会已授予LIVMARLI(maralixibat)口服溶液的营销授权，用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC）适用于3个月及以上的患者。
此次批准是在CHMP的积极意见之后得出的结论，与现有批准的PFIC治疗相比，LIVMARLI治疗PFIC具有显着的临床益处，基于改善的疗效和对患者护理的重大贡献。此外，COMP评估建议维持LIVMARLI用于治疗PFIC的孤儿药资格。
批准基于3月3期研究的数据，该研究是针对PFIC进行的最大规模的随机试验，该试验纳入了93名患有一系列PFIC基因类型的患者，包括 PFIC1、PFIC2、PFIC3、PFIC4、PFIC6和未识别的突变状态。3月数据显示，在All-PFIC队列(n=64)中，LIVMARLI与安慰剂相比，瘙痒症 (p<0.0001)和血清胆汁酸(p<0.0001)显着减少，具有统计学意义。与安慰剂相比，总胆红素和生长也有显着改善。最常见的治疗中出现的不良事件是腹泻，主要是轻微的、不严重的、短暂的。
LIVMARLI(maralixibat)氯马昔巴特口服溶液是一种口服、每日1次的回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂，经美国食品和药物管理局批准用于治疗3个月及3岁以下的Alagille综合征（AGS）患者的胆汁淤积性瘙痒症。年龄较大，以及五岁及以上患有进行性家族性肝内胆汁淤积 (PFIC) 的患者。
LIVMARLI也是欧盟委员会批准用于治疗两个月及以上GAS患者胆汁淤积性瘙痒，以及加拿大卫生部批准用于治疗GAS中胆汁淤积性瘙痒的唯一IBAT抑制剂。LIVMARLI已获得SAG和CIFP 2型突破性治疗指定以及SAG和CIFP孤儿药指定。LIVMARLI 还获得美国食品和药物管理局批准用于治疗5岁及以上PFIC患者的胆汁淤积性瘙痒。Mirum提交了一份补充新药申请，介绍MARCH 研究中使用的更高强度的LIVMARLI制剂，以扩大年轻PFIC患者的使用范围，并预计将在今年晚些时候收到FDA的意见。
进行性家族性肝内胆汁淤积(Progressive familial intrahepatic cholestasis ，PFIC)是一种罕见的遗传性疾病，会导致进行性肝病，通常导致肝衰竭。患有PFIC的人，肝细胞分泌胆汁的能力较差。由此产生的胆汁积聚会导致受影响个体出现肝脏疾病。PFIC的体征和症状通常始于婴儿期。患者会出现严重瘙痒、黄疸、无法按预期速度生长（无法生长）以及肝脏功能日益丧失（肝功能衰竭）。
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