2024年3月26日,Chugai Pharmaceutical Co.Ltd宣布,日本厚生劳动省(MHLW)批准Piasky(crovalimab 基因重组)340mg上市。用于治疗突发性夜间血红蛋白尿(PNH)的pH依赖性结合人源化抗补体(C5)单克隆抗体。
Piasky于今年2月在中国获批用于治疗既往未接受补体抑制剂治疗的成人和青少年(12岁及以上)PNH。日本是世界上第一个在不限制使用现有C5抑制剂的情况下获得批准的国家,体重超过40公斤的患者也不受年龄限制。目前,包括美国、欧洲和台湾在内的其他监管机构正在对PNH进行审查。
Piasky使用Chugai的Recycling Antibody®技术。与只与抗原结合一次的传统抗体不同,crovalimab已被设计为反复与抗原结合,能够每四周进行一次低剂量皮下给药。这是继Enspring®之后,第二次批准使用循环抗体技术治疗视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)的药物。

产品名称:注射用PIASKY 340mg
通用名称:crovalimab(基因重组)
适应症:发作性夜间血红蛋白尿
剂量和给药
通常的第1天剂量是通过静脉输注一次1000或1500mg的crovalimab(遗传重组),随后在第2、8、15和22天皮下给药一次340mg,从第29天起每4周皮下给药680或1020mg,考虑到患者的体重。
关于Piasky
Pisaky是一种利用Chugai的循环抗体技术产生的抗C5循环抗体。抗体旨在实现pH依赖性抗原结合,从而使单个抗体分子可以多次与抗原结合,与传统抗体相比,具有更长的效力。Crovalimab旨在靶向补体系统的关键成分C5,并有望控制补体活性。它还有望通过皮下给药减轻患者及其护理人员的治疗负担。由于crovalimab在与现有抗体药物不同的位点与补体C5结合,它可能是亚洲报道的具有特定C5基因突变的患者的有效治疗选择(约3.2%的日本PNH患者出现这种突变),这会导致现有抗体药物不与C5结合。
关于阵发性夜间血红蛋白尿
发作性夜间血红蛋白尿(PNH)是一种获得性造血干细胞疾病,其特征是补体激活引起的血管内溶血。它是由PIG-A基因获得性突变驱动的造血干细胞克隆扩增引起的。虽然每个人的症状可能不同,但通常有两种类型。一种是PNH特有的溶血症状,如血红蛋白尿和血栓形成。另一种是类似于再生障碍性贫血的造血功能衰竭。PNH可能引起并发症,包括慢性肾脏疾病和肺动脉高压。在日本,PNH是一种罕见疾病,被列为指定的难治性疾病之一(指定的难治性疾病62)。截至2020财年末,已有1035人获得PNH医疗护理接受者证书。
信息来源:https://www.chugai-pharm.co.jp/english/news/detail/20240326160001_1056.html

请参阅随附的Piasky完整处方信息:
https://www.info.pmda.go.jp/go/pack/6399433A1022_1_01/