2017年2月10日，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Emflaza(deflazacort;Marathon)片剂和口服混悬剂，用于治疗5岁及以上患者的Duchenne肌营养不良（DMD）。
美国食品药品监督管理局批准Emflaza成为第一种治疗DMD的皮质类固醇。DMD是一种罕见的由营养不良基因突变引起的遗传性疾病。它主要影响男孩，全世界大约每3600名男婴中就有一名患有此病。defrazacort通过减少炎症和抑制免疫系统发挥作用，但该药物在DMD患者中发挥治疗作用的确切机制尚不清楚。
试验开始时，一项针对5-15岁男性患者的临床研究（n=196）证明了Emflaza的疗效，该患者记录了肌营养不良蛋白基因的突变，并在5岁之前出现虚弱。在第12周，与服用安慰剂的患者相比，Emflaza组的患者在多块肌肉的肌肉力量临床评估方面有所改善。到第52周，Emflaza组患者的平均肌肉力量总体保持稳定。
在另一项持续104周的男性患者试验（n=29）中，在评估平均肌肉力量方面，埃姆弗拉扎治疗在数量上优于安慰剂。Emflaza组的患者似乎比安慰剂组的患者更晚失去行走能力；这并不是多重比较的统计控制。
Emflaza最常见的不良反应包括库欣样外观、体重增加、食欲增加、上呼吸道感染、咳嗽、花粉失禁、多毛症和中心性肥胖。
Emflaza将提供装在100支瓶装的6mg片剂，以及装在30支瓶装的18mg、30mg和36mg片剂。它也将以22.75mg/mL浓度的口服悬浮液的形式提供，装在装有口服分配器的20mL瓶中。
请参阅随附的EMFLAZA完整处方信息：
https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=31b347d2-f156-4055-9d8f-7cf0df420296
信息来源：https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-drug-treat-duchenne-muscular-dystrophy |
