2023年12月18日：Immedica今天宣布，欧盟委员会已批准Loargys®（pegzillarginase）的上市，用于治疗成人、青少年和2岁及以上儿童的精氨酸酶1缺乏症（ARG1-D），也称为高精氨酸血症。
Immedica首席执行官Anders Edvell评论道：“今天的批准标志着Immedica的一个重要里程碑，但对ARG1-D患者及其家人来说，这是一个更大的里程碑。作为第一种也是唯一一种改变疾病的治疗方法，Loargys为医疗保健专业人员提供了专门针对这种极罕见疾病的治疗选择。”
他继续说道：“如果没有所有参与临床试验的医生、患者和家属以及敬业的Immedica员工的出色工作，这一批准是不可能的。我们现在的重点将是确保在整个欧洲及时、可持续地获得Loargys，德国是第一个市场。与此同时，我们将继续为其他地区寻求监管途径”。
该批准基于聚乙二醇精氨酸酶用于ARG1-D的临床开发项目的数据，该项目提供了临床相关结果和平衡安全性的证据，包括名为PEACE的3期随机、双盲、安慰剂对照研究（CAEB1102-300A），该研究得到了2期开放标签长期研究（CAEB1102-102A）的支持。
法国内克尔医院PEACE首席研究员Anaïs Brassier博士评论道：“ARG1-D内未满足的医疗需求是巨大的，长期以来一直迫切需要更好的治疗方案。Loargys确实给患者及其家人带来了希望，他们每天都肩负着管理疾病进展表现的负担。”
关于Loargys®
Loargys（pegzillarginase）是一种新型重组人酶，已被证明可以快速、可持续地降低血浆中氨基酸精氨酸及其有毒代谢产物的水平，同时改善临床效果。这是第一种也是唯一一种改变疾病的治疗方法。
关于ARG1-D
ARG1-D是8种尿素循环障碍（UCD）亚型之一。它与其他UCD有着重叠的特征，最突出的是氮排泄障碍。然而，在ARG1-D中，高氨血症通常不那么严重，相反，这些患者表现出痉挛，而其他亚型则没有。ARG1-D的主要缺陷导致血浆精氨酸及其毒性代谢产物的积累，这种情况几乎发生在所有患有这种疾病的患者身上。患者通常在婴儿晚期或儿童早期被诊断，症状包括痉挛、癫痫发作、发育迟缓、智力残疾和早期死亡。
信息来源：https://www.immedica.com/en/press/loargysr-pegzilarginase-approved-eu-treatment-arginase-1-deficiency-arg1-d-2185053 |
