2024年3月26日，诺贝仁制药，新药Acenobel（Aceneuramic Acid）缓释片在日本获批上市，为首款治疗带边框液泡的远端肌肉萎缩的药物。
1）日本国内I期试验(唾液酸-1试验)：2009年度创新实用化援助事业（NEDO）及研究成果最佳开展支援项目 正式研究开发阶段 高风险挑战型（JST）
日本国内I期试验（唾液酸-2 试验）：研究开发设施共用等促进费辅助金“桥接试验加速网络计划”（文部科学省）及厚生劳动科学研究费辅助金“难治性疾病等克服研究事业（难治性疾病克服研究事业）”（厚生劳动省）
日本国内 II/III 期试验（唾液酸-3 试验）及日本国内长期给药试验（唾液酸-4 试验）：难治性疾病实用化研究事业（AMED）及创药支持推进事业·罕见病用药品指定前实用化支持事业辅助金（AMED）
2）有效性确认试验（NPC-09-1 试验）：罕见病用药品等及特定用途药品等试验研究援助事业（国立研究开发法人医药基
础·健康·营养研究所）
伴有镶边空泡的远端肌病，特别是从远离躯干部位的肌肉开始出现萎缩和变性的极其罕见的疾病，据传现在日本国内被确认的患者数约为 400 人。目前已明确在该疾病的患者体内不能很好地合成醋纽拉酸（N-醋纽拉酸、典型的唾液酸）。
因此，还有报告显示肌肉唾液酸的量在该疾病的患者体内较少、几种蛋白质的唾液酸含量降低。另外，在动物实验（小鼠）中，在疾病的发病之前若持续给予醋纽拉酸，运动能力、肌肉的收缩力、血液检查的值、肌病理图像等与正常小鼠显示同样的变化，可以期待在患有该疾病的患者中，通过摄取醋纽拉酸来改善病情甚至抑制病情的加重。
鉴于这些结果，我们通过与 NCNP 以及东北大学的共同研究，开发了治疗伴有镶边空泡的远端肌病的药物醋纽拉酸使其得到充分利用。
迄今为止没有这种疾病的根治疗法，以往作为对症疗法主要出于预防挛缩的目的进行了康复治疗，但是通过本品的获批，我们非常高兴本公司能够在伴有镶边空泡的远端肌病的治疗中发挥些许作用。
信息来源：https://www.nobelpharma.co.jp/_cms/wp-content/uploads/2024/03/587fe2db53b3944fb58405e11716b6d1.pdf
部份中文醋纽拉酸缓释片处方资料（仅供参考）
商品名：Acenobel Extended Release Tablets
英文名：Aceneuramic Acid
中文名：醋纽拉酸缓释片
生产商：诺贝尔制药
药品简介
2024年3月26日，新药Acenobel（Aceneuramic Acid）缓释片在日本获批上市，为首款治疗带边框液泡的远端肌肉萎缩的药物。
带边缘液泡的远端肌病，特别是从远离躯干部位的肌肉开始出现萎缩和变性的极其罕见的疾病，据传现在日本国内被确认的患者数约为400 人。目前已明确在该疾病的患者体内不能很好地合成醋纽拉酸（N-醋纽拉酸、典型的唾液酸）。因此，还有报告显示肌肉唾液酸的量在该疾病的患者体内较少、几种蛋白质的唾液酸含量降低。
アセノベル徐放錠500mg
药效分类名称
伴有边缘空泡的远端型肌阵挛治疗剂
批准日期：2024年3月
商品名
Acenobel Extended Release Tablets 500mg
一般的名称
アセノイラミン酸（Aceneuramic Acid）
化学名
(4S,5R,6R,7S,8R)-5-アセトアミド-4,6,7,8,9-ペンタヒドロキシ-2-オキソノナン酸
分子式
C11H19NO9
分子量
309.27
性状
本品为白色粉末。
化学構造式
批准条件
制定医药品风险管理计划并妥善实施。
由于国内的临床试验病例极其有限，因此在制造销售后，在收集到一定数量的病例相关数据之前，通过对所有病例实施使用成绩调查，在掌握本制剂使用患者的背景信息的同时，尽早收集与本制剂的安全性及有效性相关的数据，采取适当使用本制剂所需的措施。
药效药理
作用机制
一般认为，本制剂通过纠正伴有镶边空泡的远端型肌瘤患者的肌组织内的低氰菊酯化状态，抑制肌组织的萎缩和纤维化，显示出抑制肌力下降的进展的效果。
药理作用
Aceneuramic Acid使来自具有边缘空泡的远端肌管病患者的肌管细胞中的细胞内唾液酸含量增加到与来自健康人的肌管细胞相同的程度（in vitro）。
当向具有基因修饰的边缘空泡的远端型肌阵挛模型小鼠口服约50周的炔诺胺酸以缺失GNE基因并仅表达人突变型GNE基因时，肌组织中的唾液酸含量增加，并且抑制了肌组织的萎缩和纤维化以及肌力下降的发展。
适应症
伴随边缘空泡的远端型肌力下降的进行抑制
用法与用量
通常，成人在1天3次饭后口服2g作为炔诺胺酸1次。另外，优选给药间隔约为8小时。
包装
片剂
168片[瓶（瓶）、玫瑰、干燥剂]
製造和銷售
诺贝尔制药株式会社
注：以上中文不够完整，使用者以原处方资料为准。
完整说明附件：
https://www.info.pmda.go.jp/go/pack/19000A0G1029_1_01/
