Adzynma（ADAMTS13，重组krhn）被美国食品药品监督管理局批准为首个也是唯一一个用于治疗先天性血栓性血小板减少性紫癜的重组ADAMTS13酶替代疗法！
2023年11月09 日，武田宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Adzynma，用于成人和儿童先天性血栓性血小板减少性紫癜患者的预防性或按需酶替代治疗（ERT）。
先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）是由ADAMTS13（一种具有血小板反应蛋白基序的崩解蛋白和金属蛋白酶13）缺乏引起的，ADAMTS13是一种血管性血友病因子（VWF）切割蛋白酶。这导致超大型VWF多聚体在血液中的积聚以及不受控制的血小板聚集和粘附。Adzynma是ADAMTS13蛋白的纯化重组形式，旨在取代缺失或缺陷的ADAMTS13酶。
该批准基于一项随机交叉3期研究（ClinicalTrials.gov标识符：NCT03393975）的数据，该研究评估了Adzynma预防性ERT在cTTP患者中的安全性和有效性。预防队列中的研究参与者（N=46）被随机分配在试验的第一部分（第1期）接受6个月的Adzynma或血浆治疗，然后在试验的第二部分（第2期）接受另一种治疗6个月。35名患者进入了为期6个月的单臂持续期（第3期）。
在接受Adzynma治疗的患者中，整个研究期间没有发生急性TTP事件。一例接受血浆治疗的患者发生了急性TTP事件。此外，在第1期和第2期接受Adzynma治疗的患者中，未报告亚急性TTP事件。两名接受Adzynma治疗的患者出现2次亚急性事件，其中一名患者接受了4次补充剂量的治疗。4名接受血浆治疗的患者在第1期和第2期出现5次亚急性TTP事件。其中3名患者共接受了7次补充剂量。
该研究还根据在整个研究期间对Adzynma有反应的急性TTP事件的比例，调查了按需ERT的疗效。患者被随机分配接受Adzynma按需治疗（n=2）或基于血浆的治疗（n=3）。研究结果显示，所有6例急性TTP事件在Adzynma或血浆治疗后均得到缓解。
俄亥俄州立大学韦克斯纳医学中心内科教授、美国血栓性微血管病联盟联合主任兼Adzynma临床试验研究员Spero R.Cataland医学博士表示：“Adzynman为患者提供了一种替代其缺陷的ADAMTS13酶的治疗选择，与目前的血浆疗法相比，它具有良好的疗效和安全性，并减少了给药时间和剂量。”。
Adzynma最常见的不良事件是头痛、腹泻、偏头痛、腹痛、恶心、上呼吸道感染、头晕和呕吐。处方信息还包括与超敏反应和免疫原性相关的警告和预防措施。
Adzynma每隔一周静脉注射一次，用于预防性ERT，每天注射一次用于按需ERT。该产品以冻干粉的形式供应，装在单剂量小瓶中，标称含有500或1500个国际单位。
 
信息来源：https://www.takeda.com/newsroom/newsreleases/2023/takeda-adzynma-approved-by-fda-as-the-first-and-only-recombinant-adamts13-enzyme-replacement-therapy-for-the-treatment-of-congenital-thrombotic-thrombocytopenic-purpura/ |
