2024年03月26日，武田宣布，日本厚生劳动省已批准使用Adzynma(apadamtase alfa/cinaxadamtase alfa，アジンマ静注用)用于治疗12岁及以上个体的先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）。
  Adzynma(アジンマ静注用)是第一个也是唯一一个获得批准的重组ADAMTS13蛋白，旨在通过替换缺陷的ADAMTS13酶来解决cTTP患者未满足的医疗需求。
  此次批准得到了对12-68岁cTTP患者进行的第一个随机、对照、开放标签、交叉3期试验的疗效、药代动力学、安全性和耐受性数据的中期分析提供的全部证据的支持(281102 NCT03393975），其中包括五名日本患者，并得到一项持续研究（TAK-755-3002 NCT04683003）的长期安全性和有效性数据的支持。在中期分析时，没有患者在接受Adzynma预防性治疗时经历过急性TTP事件(n=37)，而在第3阶段接受血浆治疗的患者(n=38)中发生了1例急性TTP事件研究对照比较期1和2。
  接受ADZYNMA治疗的患者中有10.3%报告了第1期和第2期期间与治疗相关的治疗引起的不良事件(TEAE)，而接受血浆治疗的患者为50%。ADZYNMA组中观察到的6例TEAE为便秘、ADAMTS13活性异常、头痛、瘙痒和高血压（各1例）。在第3阶段，该药物组的TEAE发生率为2.8% (1/36)：恶心和头痛（各1名受试者）。
  Adzynma（apadamtase alfa/cinaxadamtase alfa）是一种人重组“具有血小板反应蛋白基序13的解整合素和金属蛋白酶”ADAMTS13 (rADAMTS13)，在日本适用于治疗先天性血栓性血小板减少性紫癜(cTTP)。Adzynma可用于12岁及以上患者的预防性或按需酶替代疗法(ERT)。
  先天性血栓性血小板减少性紫癜（Congenital Thrombotic Thrombocytopenic Purpura，cTTP）是一种极其罕见的慢性凝血障碍，由 ADAMTS13 酶缺乏引起。它与急性事件和衰弱性慢性症状或血栓性血小板减少性紫癜 (TTP) 表现相关，其中可能包括血小板减少症、微血管病性溶血性贫血、头痛和腹痛。如果不及时治疗，急性TTP事件的死亡率>90%。
  信息来源：https://www.businesswire.com/news/home/20240325490780/en/Takeda-Announces-Approval-of-ADZYNMA%C2%AE-Intravenous-Injection-1500-apadamtase-alfa-cinaxadamtase-alfa-in-Japan-for-Patients-with-Congenital-Thrombotic-Thrombocytopenic-Purpura-cTTP

部份中文阿帕达/西那达姆酶组合处方资料（仅供参考）
英文名：Apadamtase Alfa/Cinaxadamtase Alfa
商品名：Adzynma Intravenous
中文名：阿帕达/西那达姆酶组合静注用
生产商：武田药品
药品简介
2024年03月26日，日本厚生劳动省已批准Adzynma(apadamtase alfa/cinaxadamtase alfa) 用于治疗12岁及以上个体的先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）。
先天性血栓性血小板减少性紫癜（Congenital Thrombotic Thrombocytopenic Purpura，cTTP）是一种极其罕见的慢性凝血障碍，由 ADAMTS13酶缺乏引起。它与急性事件和衰弱性慢性症状或血栓性血小板减少性紫癜(TTP)表现相关，其中可能包括血小板减少症、微血管病性溶血性贫血、头痛和腹痛。如果不及时治疗，急性TTP事件的死亡率>90%。
アジンマ静注用1500
药效分类名称
转基因人ADAMTS13制剂
批准日期：2024年2月
商品名
ADZYNMA Intravenous 1500
一般的名称
アパダムターゼ　アルファ（遺伝子組換え）/シナキサダムターゼ　アルファ（遺伝子組換え）
（Apadamtase Alfa［Genetical Recombination］〔JAN］/Cinaxadamtase Alfa［Genetical Recombination］〔JAN〕）
本質
Apadamtase Alfa（转基因）、Cinaxadamtase Alfa（转基因）的混合物组成。淀粉酶α和肉桂酸淀粉酶α是基因重组人冯维莱品牌因子切割酶（具有凝血酶原1型基序的去整合素和金属蛋白酶第13号：ADAMTS13，EC3.4.24.87）及其类似物（Q23R），由CHO细胞产生。都是由1353个氨基酸残基构成的糖蛋白（分子量：约173000）。
使用注意事项
避免冻结，在2～8℃冷藏保存。不得已无法冷藏保存的情况下，避免冻结，在室温下在不超过使用期限的范围内最长可以保存6个月，但不要再放回冰箱。
为避免阳光直射，应放入外箱保存。
批准条件
制定医药品风险管理计划并妥善实施。由于国内的临床试验病例极其有限，因此在制造销售后，在收集到一定数量的病例相关数据之前，通过对所有病例实施使用成绩调查，在掌握本制剂使用患者的背景信息的同时，尽早收集与本制剂的安全性及有效性相关的数据，采取适当使用本制剂所需的措施。
药效药理
作用机制
ADAMTS13是锌金属蛋白酶，通过切断超高分子量VWF多聚体并设为小单位，抑制VWF与血小板的结合及其后续的微血栓的形成。本制剂是转基因ADAMTS13，通过本制剂补充ADAMTS13，恢复血浆中的ADAMTS13活性，可以抑制导致血小板减少症的微血管的血栓形成。
对先天性TTP模型的作用
在作为先天性TTP模型的基因重组VWF（rVWF）诱发性ADAMTS13敲除小鼠中，本制剂通过在rVWF给药前给药来抑制TTP样症状的发病，通过在rVWF给药后给药，显示出TTP样症状的改善倾向。
微血管血栓症的发病抑制效果及治疗效果
在先天性TTP模型rVWF诱发的ADAMTS13敲除小鼠中，本制剂通过在rVWF给药前给药而抑制微血管血栓症的发病，通过在rVWF给药后给药而使脑血管内发生的血栓或形成中的血栓消失。
内源性VWF多聚体的切断作用
在使用大鼠及食蟹猴的反复给药毒性试验中，在给药本制剂后发现内源性VWF多聚体被切断。
适应症
先天性血栓性血小板减少性紫癜
用法与用量
将本制剂用5mL的附加溶解液溶解，以2～4mL/min的速度缓慢地向静脉内注射。
在定期给药的情况下，通常对成人及12岁以上的儿童，隔周给药1次40国际单位/kg，但根据患者的状态，可以每周给药1次40国际单位/kg。
在急性恶化时给药时，通常对成人及12岁以上的儿童，第1天1