2023年6月27日，Amicus Therapeutics宣布，欧盟委员会（EC）已批准Opfold®（miglustat）65mg胶囊，这是一种针对晚发性庞贝病成人的长期酶替代疗法。Pombiliti®（Cipaglucoside alfa）先前于2023年3月获得欧盟委员会批准。庞贝病是一种由α-葡萄糖苷酶（GAA）缺乏引起的遗传性溶酶体疾病。
“迟发性庞贝病是一种罕见的神经肌肉疾病，可能对患者及其家人造成毁灭性后果。
EC的批准基于3期关键研究(PROPEL)的临床数据，这是LOPD中唯一1项在受控环境中研究未接受过ERT和经历过ERT参与者的真实人群的试验。在临床研究中，Pombiliti+Opfolda与肌肉骨骼和呼吸指标的改善相关。Amicus 计划立即在德国推出Pombiliti+Opfolda，并开始与其他欧洲国家的医疗机构进行报销流程。在英国，药品和保健品监管局(MHRA)预计将于2023年第三季度获得监管批准。美国食品和药物管理局的审查正在进行中，公司预计于2023年第三季度获得批准。FDA此前Pombiliti+Opfolda 被授予突破性疗法称号。
Pombiliti®(cipaglucosidase alfa)西帕葡萄糖苷酶-a+Opfolda®(miglustat)麦格司他
Pombiliti+Opfolda是一种双成分疗法，Pombiliti（cipaglucosidase alfa）是一种富含双M6P的rhGAA，可促进通过M6P受体的高亲和力摄取，同时保留其加工成最活跃形式的能力酶.Pombiliti（cipaglucosidase alfa）此前于2023年3月获得EC批准。Opfolda（miglustat）是一种口服酶稳定剂，旨在稳定血液中的酶.
信息来源：
1）https://amicusrx.de/therapiegebiete/morbus-pompe
2）https://www.biospace.com/article/releases/-amicus-therapeutics-announces-approval-and-launch-of-new-pompe-disease-therapy-in-the-european-union-/ |
