2023年07月25日，Mirum Pharmaceuticals, Inc.宣布，LIVMARLI（Maralixibat）口服溶液已获得加拿大卫生部授权，用于治疗Alagille综合征 (ALGS) 患者的胆汁淤积性瘙痒症。
加拿大卫生部的授权基于关键ICONIC研究的数据，包括LIVMARLI临床项目的六年数据，为ALGS胆汁淤积性瘙痒患者提供了强有力的证据。ICONIC的数据表明，与安慰剂相比，瘙痒症有统计学意义和临床意义的减少，血清胆汁酸显着降低，这两种情况在治疗的几年中都能持久维持。这些研究的结果显示，与ALGS相关的胆汁淤积性瘙痒症患者得到了强有力且有意义的改善，这些结果发表在《柳叶刀》和《肝病学》等多份出版物中。
LIVMARLI(maralixibat)氯马昔巴特口服溶液是一种口服、每日一次的回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂，也是美国食品和药物管理局唯一批准用于治疗Alagille综合征（ALGS）月龄3个月及以上患者的胆汁淤积性瘙痒药物。
LIVMARLI也是欧盟委员会批准用于治疗2个月及以上ALGS患者胆汁淤积性瘙痒以及加拿大卫生部批准用于治疗ALGS胆汁淤积性瘙痒的唯一IBAT抑制剂。Mirum还在美国提交了LIVMARLI申请批准，用于治疗3个月及以上PFIC患者的胆汁淤积性瘙痒，并在欧洲批准用于治疗2个月及以上PFIC患者。
Alagille综合症(Alagille Syndrome，ALGS)又称 先天性肝内胆管发育不良征 是一种罕见的遗传性疾病，由胆管异常引起，可导致进行性肝病。胆管畸形或缩小会导致胆汁淤积，胆汁酸在肝脏中积聚，从而导致炎症和肝损伤，并妨碍肝脏正常工作。ALGS中的胆汁淤积与瘙痒相关，而瘙痒是ALGS肝移植最常见的指征之一。
信息来源：https://www.businesswire.com/news/home/20230725391772/en/Mirum%E2%80%99s-LIVMARLI%C2%AE-Now-Authorized-in-Canada-for-Cholestatic-Pruritus-in-Patients-with-Alagille-Syndrome |
