2024年1月3日，辉瑞加拿大ULC宣布，加拿大卫生部批准了BEQVEZ（fidanacogene elaparvovec），这是一种基于腺相关病毒（AAV）载体的基因疗法，用于治疗对变异AAV血清型Rh74的中和抗体呈阴性的中重度至重度血友病B（先天性因子IX（FIX）缺乏症）成年人（18岁或以上）。
“辉瑞公司在开发和商业化血液病疗法方面拥有30多年的经验，对血友病患者持续面临的重大挑战有着深刻的理解，”辉瑞加拿大ULC专业业务部加拿大负责人Frédéric Lavoie说。“我们很自豪能以基因疗法的形式为血友病B患者推出一种创新疗法。”
加拿大卫生部对BEQVEZ的批准是基于开放标签、单臂3期BENEGENE-2研究，以评估fidanacogene elaparvovec对患有中度重度至重度血友病B（定义为FIX循环活性2%或更低）的成年男性参与者（18-65岁）的疗效和安全性。该研究的主要目的是评估接受基因治疗与作为常规护理一部分的FIX预防性替代方案治疗的参与者的年出血率（ABR）。该研究招募了45名参与者。
麦克马斯特大学健康研究方法、证据和影响教授兼主席Alfonso Iorio博士表示：“我们麦克马斯特本科的团队很自豪能成为加拿大研究这种疗法的临床试验点。”。“这种新的治疗方法显示出通过单次输注持续产生因子IX来减轻频繁输注负担的潜力，这有助于改善受影响者的生活。”
加拿大血友病协会主席Wendy Quinn表示：“加拿大血友病协会欢迎批准BEQVEZ，这是近几个月来第二种收到加拿大卫生部合规通知的血友病B基因疗法。”。“我们希望基因治疗将提供给那些符合条件并做出知情决定的人。我们致力于确保对我们社区的教育和支持，因为基因治疗有可能从根本上改变治疗方式，提高一些人的生活质量。社区卫生服务将与各省和地区的卫生当局密切合作确保加拿大各地符合条件的患者尽快获得血友病B的基因治疗。”
关于血友病B
血友病是一种罕见的遗传性出血性疾病，由于几种凝血因子中的一种缺乏，导致血液需要很长时间才能凝结，主要见于男性。血友病患者有过度和复发的自发性和/或创伤后出血的风险，这可能危及生命，尤其是严重血友病患者。患有严重血友病的人经常会自发地出血到肌肉或关节，或者很少出血到其他关键的闭合空间，如颅内空间，在那里出血可能是致命的。
血友病B患者缺乏凝血因子，凝血因子是血液中的一种特殊蛋白质。血友病B也称为先天性FIX缺乏症或圣诞病。目前的护理标准要求反复静脉输注血浆来源或重组FIX，以控制和预防出血发作。
关于BEQVEZ（fidanacogene elaparvovec）
BEQVEZ是一种利用生物工程腺相关病毒（AAV）衣壳（蛋白壳）递送高活性人类FIX基因的基因疗法。这种针对符合条件的血友病B患者的基因疗法的目标是，一旦接受治疗，他们将能够通过这种一次性治疗产生FIX，而不必定期接受静脉注射FIX。
信息来源；https://www.pfizer.ca/en/media-centre/health-canada-approves-pfizer-canadas-gene-therapy-in-hemophilia-b/ |
